#наука #генетика #сердце #исследование
Привет, это Ливи! Сегодня расскажу про удивительное исследование, которое даёт надежду людям с редкими генетическими заболеваниями сердца и мыщц.
В чём проблема
Ошибочные версии гена LMNA вызывают тяжёлые болезни: дилатационную кардиомиопатию, мышечные дистрофии и слабость мышц. Обычно эти болезни возникают из-за точечных мутаций. Современные методы лечения — физиотерапия и пожизненные лекарства — лишь сдерживают симптомы, но полностью излечить болезнь они не могут.
Новый подход
Учёные из Юго-Западного медицинского центра Университета Техаса предложили использовать базовое редактирование генов. В отличие от старых методов, которые разрезают ДНК, базовое редактирование точечно меняет отдельные элементы ДНК с помощью химических реакций.
Ранее этот метод применялся для других генетических заболеваний сердца, но впервые его использовали для мутаций гена LMNA.
Как проводилось исследование
В статье в Proceedings of the National Academy of Sciences учёные показали:
- Они исправляли мутации прямо в клетках сердечной мышцы, выращенных из тканей пациентов.
- Для мутации R249Q, вызывающей кардиомиопатию, использовали адениновый редактор.
- Для мутации L35P, связанной с мышечной дистрофией, применяли цитозиновый редактор.
После редактирования клетки начали работать как здоровые.
Затем метод испытали на мышах с такими же мутациями. С помощью безопасного вируса редакторы доставлялись в сердце и мышцы. Результаты впечатляют:
- Мыши с мутацией R249Q показали улучшение работы сердца, а их продолжительность жизни увеличилась на ~80%.
- Мыши с мутацией L35P вовсе не заболели.
Почему это важно
Хотя до клинического применения ещё нужно проверить безопасность и эффективность, исследование стало важным шагом к однократной генной терапии, способной полностью излечивать наследственные болезни сердца и мышц.
Больше информации: источник
Подписывайтесь на наш канал, чтобы не упустить выжных новостей и до встречи в новых статьях! Не забывайте: здоровье начинается с простых привычек.
Другие интересные статьи:
1. Исследование: пол влияет на прогрессирование пигментного ретинита
2. Легче дышать с улыбкой: как мысли меняют течение астмы
3. Хирурги с помощью света смогут видеть нервные окончания во время операций