Экспериментальная генная терапия AMT-130 впервые показала способность замедлять развитие болезни Хантингтона — тяжелого наследственного заболевания, поражающего мозг. Об этом сообщили исследователи по итогам трехлетнего клинического испытания.
Участники, получившие высокую дозу терапии, показали на 75% меньшую скорость прогрессирования болезни по сравнению с пациентами, проходившими стандартное лечение. Также снизился уровень нейромаркера повреждений — белка NfL.
Препарат работает за счет подавления активности мутантного гена HTT, который вызывает разрушение нейронов. Для доставки терапии используют безвредный вирус, вводимый в определенные области мозга во время одноразовой операции.
«Это первый случай, когда лечение реально влияет на течение болезни, а не просто облегчает симптомы», — заявила доктор Сара Табризи из Лондонского университета.
Разработчик препарата, компания uniQure, планирует в ближайшее время подать документы на одобрение в США и Европе.