Британские исследователи объявили о революционных результатах клинических испытаний генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. Наследственное нейродегенеративное заболевание до сих пор считалось неизлечимым.
Болезнь Хантингтона — редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему. У пациентов появляются патологические движения, включая судороги и псевдотики. Больные обычно умирают в течение 10-20 лет после появления первых симптомов.
В испытаниях участвовали 29 пациентов из Университетского колледжа Лондона. Наибольшая эффективность была отмечена у 12 пациентов с максимальной дозировкой.
У пациентов, получивших высокую дозу препарата, прогрессирование болезни замедлилось на 75% в течение трех лет. Лекарство вводили однократно через инъекцию непосредственно в мозг. Метод основан на внедрении функциональной ДНК в клетки пациента для блокирования механизма заболевания.
Это первая в мире терапия, способная существенно затормозить развитие болезни Хантингтона. Один из участников испытаний смог вернуться к работе после лечения. Технология может стать основой для разработки методов лечения других нейродегенеративных заболеваний.
Производитель терапии планирует подать заявку на ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 2025 году, пишет Medical Xpress.