США зарегистрировали инноваторскую терапию от приступов наследного ангионевротического отека. Это 1-ый продукт против НАО, который был создан при помощи технологии РНК-интерференции. Продукт Dawnzera компании Ionis перекрывает белок прекалликреин, который запускает воспалительную реакцию.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) разрешило использовать продукт Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследного ангионевротического отека (НАО) с двенадцать лет. Разработавшая его фармкомпания Ionis Pharmaceuticals сказала о решении регулятора в заявлении для прессы.
Это 1-ый в истории случай регистрации средства против НАО, который был создан при помощи технологии РНК-интерференции (другими словами, угнетения определенной РНК). Лечущее средство представляет из себя антисмысловой олигонуклеотид (маленькую цепь РНК), разрушающ?? матричную РНК гена KLKB1, который кодирует прекалликреин. Обозначенный фермент принимает участие в образовании брадикинина — белка, который расширяет кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в итоге чего появляются неожиданные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.
Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Цена одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут использовать продукт в домашних критериях.
В испытаниях в клинических условиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его 1-ое применение понизило частоту приступов болезни на восемьдесят один процент по соотношению с плацебо. После 2-ой инъекции 4 недели спустя продуктивность возросла до восемьдесят семь процентов. При использовании лекарственного препарата все 8 недель отеки стали возникать у испытуемых на пятьдесят пять процентов пореже, чем в контрольной группе. Кроме того, разработка показала неплохую переносимость.
В соответствии с данным Ionis, НАО диагностируется приблизительно у 1-го из 50 тыс. человек. Болезнь вызвано недостатком либо неверной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к лишней активации прекалликреина и остальных ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со сворачиванием крови. Генетический недостаток приводит к отекам конечностей, лица, животика и горла, которые могут представлять угрозу жизни.
C 2008 года FDA поддержало 11 препаратов против редчайшей наследной патологии. В их числе, не считая Dawnzera, летом текущего года регистрацию получили еще два: 1-ое пероральное средство от Ненецкого автономного округа Ekterly (sebetralstat) от маленький биотехнологической компании KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит 1-ый лекарственный препарат от этой заболевания на рынке Соедиенных Штатов «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).