Впервые в мире человек с диабетом 1-го типа смог самостоятельно производить инсулин после пересадки генетически модифицированных клеток поджелудочной железы. Главное достижение — отсутствие необходимости в подавлении иммунитета, что открывает новые перспективы в лечении болезни.
При диабете 1-го типа иммунная система ошибочно разрушает бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. До сих пор единственными вариантами лечения были пожизненные инъекции инсулина или пересадка донорских клеток с обязательным приемом иммунодепрессантов, чтобы организм не отторгал трансплантат.
В новом исследовании 42-летнему пациенту, болеющему диабетом с 5 лет, пересадили донорские островковые клетки, предварительно изменив их гены с помощью технологии CRISPR. Ученые внесли три ключевых изменения:
Убрали «метки», по которым иммунные Т-клетки распознают чужеродные ткани. Заблокировали сигналы, привлекающие макрофаги и NK-клетки. Усилили выработку белка CD47, который «маскирует» клетки от иммунной системы.
В результате отредактированные клетки прижились и начали производить инсулин в ответ на уровень глюкозы. При этом пациенту не потребовались иммунодепрессанты — его организм не атаковал трансплантат, пишет Science Alert.
Новый метод может применяться при пересадке печени, почек и других органов. Впрочем, его испытали пока только на одном пациенте, поэтому требуются долгосрочные наблюдения. Однако это первый случай, когда генетически модифицированные клетки прижились без подавления иммунитета.