Методы генного редактирования становятся перспективным направлением в борьбе с патогенами, для которых традиционные препараты оказываются малоэффективными, следует из недавнего отчёта GlobalData. В фокусе — стратегии воздействия на латентные вирусные резервы ВИЧ и герпеса, а также точечное уничтожение бактерий, устойчивых к антибиотикам.
ВИЧ: первая CRISPR-терапия на людях
Одним из главных кандидатов стал препарат EBT-101 компании Excision BioTherapeutics. Он использует систему Cas9 для удаления интегрированной провирусной ДНК HIV из клеток организма. Это первая CRISPR-терапия для лечения HIV, которая дошла до клинических испытаний фазы I/II. Хотя на раннем этапе исследования не удалось полностью устранить вирус, результаты подтвердили безопасность и переносимость подхода, что стало важной вехой для всей области in vivo генного редактирования.
Герпес: попытка справиться с латентной инфекцией
Параллельно компания BDGene Therapeutics разрабатывает BD-111 для лечения герпетического стромального кератита, вызванного вирусом простого герпеса. В отличие от традиционных противовирусных препаратов, которые лишь подавляют репликацию вируса, CRISPR позволяет избирательно воздействовать на его ДНК в латентных клетках. Препарат сейчас проходит испытания II фазы.
Антимикробная резистентность и бактериофаги
CRISPR применяется и в разработке новых антибактериальных решений. Компании Locus Biosciences и SNIPR Biome создают фаговые терапии — LBP-EC01 и SNIPR001, направленные против лекарственно-устойчивых штаммов Escherichia coli. Их ключевое преимущество в том, что такие препараты уничтожают только патогенные бактерии, не нарушая баланс микробиома, чего не удаётся достичь стандартным антибиотикам.
Несмотря на обнадёживающие результаты, эксперты отмечают серьёзные барьеры — сложность доставки CRISPR-компонентов в организм, риск иммунного ответа и необходимость выстраивания новых регуляторных механизмов. В качестве решений рассматриваются липидные наночастицы и адено-ассоциированные вирусы.
CRISPR всё активнее выходит за пределы лабораторий и первых пилотов в реальной клинике. Если текущие технические и нормативные препятствия будут преодолены, эти подходы могут радикально изменить парадигмы лечения ВИЧ, герпеса и антимикробной резистентности, предложив то, чего до сих пор не смогла обеспечить традиционная фармакология — таргетное устранение причины болезни, а не её временное подавление.