🎉 Алифтрек уже утвержден в большей половине мира (Россия пока не в списке, а #КругДобра все еще не на стороне детей с муковисцидозом)
🎉 идут исследования для снижения возраста Алифтрек, он станет с 2 лет
🎉 тесты для 828 идут на людях с МВ (он будет эффективнее, чем Алифтрек)
🎉 возобновляются тесты для VX-522 (подходит мутациям 1 класса)
Наш любимый Vertex Pharmaceuticals,
автор спасительных лекарств для людей с муковисцидозом, опубликовал финансовые результаты за 2 квартал 2025:
Общая выручка составила 2,96 миллиарда долларов, что на 12% больше, чем во втором квартале 2024 года; подтверждены финансовые прогнозы на весь 2025 год, включая прогноз по выручке от 11,85 до 12 миллиардов долларов.
💜 Компания Vertex получила одобрение Европейской комиссии на применение ALYFTREK, лучшего в своем классе комбинированного модулятора CFTR, назначаемого один раз в день для лечения людей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del или другая чувствительная мутация в гене CFTR.
💜 В июле компания Vertex получила одобрение Министерства здравоохранения Канады на применение препарата ALYFTREK для лечения людей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del или другая чувствительная мутация в гене регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR).
💜 В Швейцарии, Австралии и Новой Зеландии проводится проверка регулирующих органов для ALYFTREK , ожидается регистрация.
Что касается исследований и разработок на клинической стадии:
🧬 Компания Vertex завершает 3-ю фазу исследований в младших возрастных группах, чтобы расширить ассортимент препаратов TRIKAFTA/KAFTRIO и ALYFTREK и обеспечить более раннее лечение детей с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет.
🧬 Компания Vertex находится на пути к завершению исследования на здоровых добровольцах VX-828, корректора нового поколения 3.0, который назначается один раз в день, и в этом году добавит комбинацию VX-828 в группу пациентов с муковисцидозом.
🧬 Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC) завершил обзор VX-522, небулайзерной терапии мРНК CFTR, и одобрил возобновление исследования 1/2 фазы. Компания Vertex планирует возобновить дозирование в рамках исследования с многократным возрастанием дозы (MAD) в ближайшем будущем.
#ТрикафтаДаритЖизнь #трикафта #муковисцидозНЕприговор #муковисцидоз #алифтрек
#МаринариПРОмуковисцидоз #мывместе #детироссии #фондкругдобра