Группа китайских учёных при участии исследователей шведского Каролинского института впервые испытали генную терапию для лечения врожденной глухоты или тяжелых приобретённых нарушений слуха у взрослых. Исследования показали, что эффект от лечения ощущается уже через месяц после начала терапии.
Речь идёт об использовании инъекционной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV)-O TOF с использованием капсида Anc80L65. Это модифицированный вариант вектора для доставки генетического материала в клетки при генной терапии, предназначенный для улучшенной трансдукции определенных тканей. Ранее этот вид генной терапии уже использовали в экспериментах в попытках обратить вспять врожденную глухоту, вызванную мутациями в гене OTOF. Именно эта мутация приводит к дефициту белка отоферлина, который играет важную роль в передаче слуховых сигналов от уха к мозгу. Данная терапия показала многообещающие результаты у маленьких детей. Однако насколько эффективной может быть генная терапия у людей более старшего возраста, до сих пор оставалось неясным.
Новое исследование, результаты которого недавно были опубликованы в научном журнале Nature Medicine, показали, что лечение хорошо переносится и взрослыми пациентами.
...