Управление по контролю за продуктами и лекарствами Саудовской Аравии (SFDA) присвоило статус орфанного лекарственного средства инновационному препарату с МНН гофликицепт по показанию «идиопатический рецидивирующий перикардит» (ИРП). Это первый российский препарат, который получил статус орфанного.
Производители орфанных лекарственных средств в Саудовской Аравии получают ряд преимуществ, включая ускоренное рассмотрение регистрационного досье и регуляторную поддержку. Механизм позволяет быстрее выводить новые эффективные препараты на рынок и делать их доступными для пациентов с редкими заболеваниями.
Гофликицепт разработан специалистами компании «Р-Фарм» и представляет собой новый гибридный белок, связывающий провоспалительные цитокины семейства ИЛ-1 и блокирующий их действие. Препарат стал первым в классе и в настоящий момент единственным лекарственным средством в России, зарегистрированным для терапии ИРП. Активность гофликицепта у пациентов с ИРП была подтверждена в исследовании COURSE, проведенном в сотрудничестве с ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава России и рядом других кардиологических центров. В 2024 году препарат получил орфанный статус в России и был рекомендован к включению в Перечень ЖНВЛП. Гофликицепт находится под патентной защитой в 59 странах мира.
«Мы гордимся, что гофликицепт стал первым отечественным препаратом, получившим орфанный статус в Саудовской Аравии, — отметил медицинский директор компании «Р-Фарм» Михаил Самсонов. — Такое решение со стороны зарубежного регулятора – это признание российской научной школы и высочайшего качества наших разработок. Препарат помогает значительно улучшить качество жизни пациентов с таким тяжелым и инвалидизирующим заболеванием, как ИРП. В стране есть пациенты с подтвержденным диагнозом, и сейчас мы работаем над программой раннего доступа, чтобы они могли как можно раньше получить терапию».