FDA отменило соблюдение регламентов безопасности по применению CAR-T-терапий против рака крови. Теперь пациенты смогут получать препараты не только в аккредитованных клиниках и находиться под обязательным наблюдением специалистов всего две недели.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отменило соблюдение регламентов по минимизации рисков от применения CAR-T-терапий, известных как REMS. Об этом говорится в заявлении ведомства.
Американский регулятор ввел протокол безопасности для этих препаратов в 2017 году. Причиной были их побочные эффекты, выявленные у некоторых участников клинических испытаний: синдром высвобождения цитокинов, неврологические токсичности, вторичные T-клеточные новообразования. Эти потенциально смертельные осложнения выделяют черной рамкой в инструкциях.
Согласно REMS, больницам и клиникам было необходимо получать специальное разрешение на работу с CAR-T-терапиями. Требовалось иметь минимум по две дозы иммунодепрессанта тоцилизумаб на пациента в случае возникновения цитокинового шторма. После введения препарата больным запрещалось покидать район расположения медучреждений в первые четыре недели, а также садиться за руль два месяца.
FDA считает, что такие меры стали избыточными, поскольку за годы использования CAR-T-терапий медсообщество выработало действенные подходы и накопило достаточно опыта в предупреждении рисков. Решение также призвано снизить административную нагрузку на систему здравоохранения США.
Теперь лечение можно получить не только в аккредитованных центрах. Кроме того, нововведение обязывает пребывать вблизи места получения препарата и воздерживаться от управления авто только две недели.
Эксперты из инвестбанка Leering Partners прогнозируют, что упразднение REMS удвоит объемы применения CAR-T-терапий. Само FDA рассчитывает обеспечить таким образом доступ к препаратам для жителей отдаленных и сельских районов.
В США одобрено всего шесть CAR-T-терапий:
- Abecma (idecabtagene vicleucel) от Bristol-Myers Squibb — с 2021 года назначается при множественной миеломе.
- В том же году фармкомпания зарегистрировала Breyanzi (lisocabtagene maraleucel), которым лечат В-крупноклеточную лимфому.
- Yescarta (axicabtagene ciloleucel) — разработка Gilead Sciences, одобренная в 2017 году для лечения нескольких видов лимфом.
- Tecartus (brexucabtagene autoleucel) того же производителя — используется при остром лимфобластном лейкозе с 2020 года.
- Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) — создана Johnson & Johnson и Legend Biotech, одобрена FDA в 2022 году для лечения множественной миеломы.
- Kymriah (tisagenlecleucel) — первая в истории CAR-T-терапия, вышедшая на американский рынок; ею лечат острый лимфобластный лейкоз, одобрение получил швейцарский фармгигант Novartis в 2017 году.
Как работает этот метод лечения: у пациентов берут кровь, из которой выделяют иммунные клетки. Затем с помощью генной инженерии в них встраивают химерные антигенные рецепторы (CAR), способные распознавать рак. Измененные клетки размножают в больших количествах и возвращают в организм больного. Это позволяет уничтожать опухоль, которая ранее была незаметна для иммунной системы. Эта технология показала высокую эффективность в лечении различных видов рака крови.