Генная инженерия устранила причину синдрома Дауна в клетках человека

Побочный эффект технологии генной модификации помог устранить основную причину синдрома Дауна на уровне человеческих клеток. Результаты исследования были обнародованы в научном издании PNAS Nexus.

Учёным давно известно, что метод CRISPR-Cas9 в некоторых случаях может непреднамеренно удалить целые хромосомы. Однако исследователи смогли обратить этот недостаток себе на пользу — они разработали способ целенаправленного удаления лишней 21-й хромосомы, именно той, избыточное присутствие которой вызывает трисомию при синдроме Дауна.

Путём создания серии прецизионных разрезов на одной из трёх версий 21-й хромосомы исследователи добились её потери. В результате клетки кожи ребёнка с синдромом Дауна стали содержать нормальное число хромосом. Эти модифицированные клетки продемонстрировали улучшенные характеристики: уменьшилось окислительное повреждение, а уровень активности генов стал ближе к типичному.