Учёные впервые восстановили выработку инсулина у пациентов с диабетом 1 типа с помощью стволовой терапии
В журнале New England Journal of Medicine опубликованы итоги фазы 1–2 исследования терапии zimislecel — островковых клеток, полученных из стволовых, для лечения тяжёлого диабета 1 типа. 14 пациентов с нулевым уровнем C-пептида получили инфузию клеток в воротную вену печени. Из них 12 получили полную дозу (0,8×10⁹ клеток) и прошли 12-месячное наблюдение. У всех зафиксировано приживление и выработка C-пептида. Все 12 достигли стабильного уровня гликированного гемоглобина (<7%) без эпизодов тяжёлой гипогликемии. 10 из них полностью отказались от инсулина через 1 год.
Исследование впервые подтвердило, что аллогенные островковые клетки, полученные из стволовых, могут обеспечить воспроизводимую, безопасную и долгосрочную инсулинонезависимость у пациентов с тяжёлой формой диабета. Все участники находились более 70% времени в целевом диапазоне глюкозы (70–180 мг/дл). Использование терапии не потребовало глюкокортикоидов. Это первый случай восстановления физиологической функции поджелудочной железы без трансплантации донорского органа.
Терапия zimislecel получила ускоренные статусы регулирования (RMAT, PRIME, Innovation Passport) и расширяется в фазу 3. Подано предварительное досье в FDA, регистрация ожидается в 2026 году. Основной вызов — необходимость длительной иммуносупрессии, хотя профиль безопасности признан благоприятным. Zimislecel может стать первым коммерческим препаратом, направленным не на компенсацию, а на устранение самой причины инсулинозависимости при диабете 1 типа.
#Zimislecel #Диабет1типа #Инсулинонезависимость #СтволовыеКлетки #РегенеративнаяТерапия #КлиническиеИспытания #Глюкозаконтроль #HbA1c #Иммуносупрессия #VX880 #VertexPharmaceuticals #CпособностьОстровков #NewEnglandJournalOfMedicine #Биомедицина #МедицинскийПрорыв #Эндокринология #CпециализированнаяТерапия #БудущееМедицины
ROOTWIN_PROJECT
