Фармкомпания Sarepta Therapeutics сообщила, что зарегистрирован второй случай острой печеночной недостаточности после приема элевидиса (международное непатентованное наименование – деландистроген моксепарвовек). К сожалению, пациент скончался. Sarepta приостановила клинические исследования препарата у пациентов старшей возрастной категории.
Элевидис – крайне дорогой препарат генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Россия стала одной из первых стран, где препарат доступен, с прошлого лета он закупается за счет фонда помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Первые результаты клинических исследований тогда дали возможность экспертному совету фонда принять решение о старте терапии для детей в возрасте 4-5 лет. Весной 2025 года сообщалось, что из примерно 550 детей в мире, 70 пациентов – российские дети, которым лекарство предоставлено за счёт средств «Круга добра».
После публикации новых данных о результатах клинических исследований препарата возрастная группа в мае 2025 года экспертным советом фонда была расширена. В «Круге добра» сообщили, что продолжат по назначению врачей обеспечивать элевидисом детей от 4 лет до 9 лет 1 месяца – такова возрастная группа детей, участвовавшая в клинических исследованиях, подтвердивших эффективность и безопасность терапии.
Как сообщил в своем релизе производитель препарата, для более старших детей клинические исследования после второго летального исхода в более старшей возрастной группе от печеночной недостаточно были приостановлены.
Элевидис: самый дорогой препарат от миодистрофии Дюшенна, который «играет с болезнью вдолгую»
Читать еще
Как известно, генная (геннозаместительная) терапия привносит в организм пациента функциональную копию изменённого и неработающего гена. В качестве средства доставки используется вирусный вектор. Таким образом работают препараты элевидис, золгенсма (МНН онасемноген абепарвовек) для терапии спинальной мышечной атрофии и некоторые другие. Особенность таких препаратов как золгенсма и элевидис – в достаточно большом объеме препарата, что чревато осложнениями на печени, напомнили в «Круге добра».
Президент фонда «Гордей», оказывающего разнообразную помощь семьям с детьми с мышечной дистрофией Дюшенна, Татьяна Гремякова напомнила, что дополнительная стероидная терапия защищает организм ребенка от высоких доз вируса при приеме препаратов с вирусным вектором. «Все это проводится под контролем биохимических маркеров состояния печени», – подчеркнула Гремякова.