Найти в Дзене

Прорыв в нейротерапии: «Генные грузовики» для лечения заболеваний мозга

В мае 2025 года исследователи из нескольких ведущих научных институтов США, участвующие в проекте BRAIN Initiative (инициатива NIH — Национального института здравоохранения), представили новый революционный метод доставки генов в мозг. Учёные разработали вирусоподобные носители — молекулярные «грузовики», способные целенаправленно доставлять гены в определённые участки мозга и спинного мозга. Эти носители основаны на аденоассоциированных вирусах (AAV), которые уже давно используются в генной терапии. Однако до этого момента они имели ограниченные способности проникать сквозь гематоэнцефалический барьер и точно нацеливаться на конкретные нейронные типы. Новые модификации позволяют этому барьеру обходиться, а терапевтический генетический материал — доставляться в заданную область без значительных побочных эффектов. 1. Инженерные вирусы: Учёные модифицировали AAV, улучшив их способность проходить через защитный барьер мозга. 2. Нацеленность: Каждый «грузовик» программируется для доставки
Оглавление

🔬 Что открыли учёные

В мае 2025 года исследователи из нескольких ведущих научных институтов США, участвующие в проекте BRAIN Initiative (инициатива NIH — Национального института здравоохранения), представили новый революционный метод доставки генов в мозг. Учёные разработали вирусоподобные носители — молекулярные «грузовики», способные целенаправленно доставлять гены в определённые участки мозга и спинного мозга.

Эти носители основаны на аденоассоциированных вирусах (AAV), которые уже давно используются в генной терапии. Однако до этого момента они имели ограниченные способности проникать сквозь гематоэнцефалический барьер и точно нацеливаться на конкретные нейронные типы. Новые модификации позволяют этому барьеру обходиться, а терапевтический генетический материал — доставляться в заданную область без значительных побочных эффектов.

🧠 Как это работает

1. Инженерные вирусы: Учёные модифицировали AAV, улучшив их способность проходить через защитный барьер мозга.

2. Нацеленность: Каждый «грузовик» программируется для доставки в строго определённый участок — например, гиппокамп, ствол мозга или спинной мозг.

3. Безопасность: В отличие от классических вирусных векторов, новые носители демонстрируют повышенную биосовместимость и минимальное воспаление в тканях.

🚀 Потенциальные применения

Болезнь Альцгеймера: доставка генов, защищающих нейроны от дегенерации.

Болезнь Паркинсона: перенос генов, регулирующих уровень дофамина.

Амиотрофический латеральный склероз (БАС): замедление прогрессии заболевания путём воздействия на моторные нейроны.

Эпилепсия: локальная доставка генов, снижающих электрическую активность в очагах судорог.

🌍 Как это повлияет на общество

1. Персонализированная нейромедицина

Благодаря возможности точной доставки, лечение станет адаптироваться под каждого пациента. Это приблизит медицину к идеалу персонализированной терапии, особенно в нейродегенеративных заболеваниях, которые раньше считались трудноизлечимыми.

2. Снижение социальных затрат

Долгосрочный эффект — снижение числа инвалидизирующих случаев, связанных с нейроболезнями. Это уменьшит нагрузку на системы здравоохранения и семьи пациентов, улучшая качество жизни миллионов людей.

3. Этические вызовы

С появлением технологии доставки генов в мозг встают вопросы этики: кто будет иметь доступ к лечению? Будет ли оно доступно только для богатых стран? Возможна ли манипуляция когнитивными функциями в будущем?

4. Толчок к новым профессиям

Появление таких технологий может породить новые профессии: нейроинженеры, специалисты по векторной терапии, этические советники в генной медицине.

📚 Источник

Washington Post — Scientists built gene delivery ‘trucks’ that target brain, spinal cord, опубликовано 28 мая 2025 года.