В апреле 2025 года итальянская фармацевтическая компания "Кьези Фармацевтичи" начала поставки орфанного лекарственного препарата Ламзеде (МНН: велманаза альфа) для лечения заболеваний желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) и нарушений обмена веществ.
Препарат Ламзеде показан для проведения ферментозаместительной терапии при лечении неврологических симптомов у детей, подростков и взрослых с альфа-маннозидозом легкой или средней степени тяжести.
Альфа-маннозидоз является редким генетическим заболеванием, связанным с недостаточностью фермента альфа-маннозидазы, который необходим для расщепления в организме определенных сахарных соединений («олигосахаридов, богатых маннозой»). Когда этот фермент отсутствует или не работает должным образом, эти сахарные соединения накапливаются внутри клеток и вызывают признаки и симптомы заболевания.
Типичные проявления заболевания:
- характерные черты лица;
- задержка умственного развития;
- затруднения контроля за движениями;
- нарушения слуха и речи;
- частые инфекции;
- деформации скелета;
- мышечные боли и слабость.
Велманаза альфа предназначена для замещения недостающего фермента у пациентов с альфа-маннозидозом. Это может уменьшить проявления заболевания.
Альфа-маннозидоз – тяжелое прогрессирующее заболевание, приводящее к системным нарушениям. Появление нового лекарственного препарата расширит возможности терапии и позволит врачам более эффективно бороться с проявлениями альфа-маннозидоза, улучшая качество жизни пациентов.
Информация представлена в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Имеются противопоказания. Необходима консультация специалиста.
Больше статей:
👉 Читайте нас в Телеграме: @AptekaMosRu
