Обзор регуляторных одобрений в США и Англии

С 28 апреля по 4 мая регуляторные органы США и Англии поддержали три новых продукта и расширили применение 2-ух уже зарегистрированных. Главные новинки недели — назальный порошок от мигрени, 1-ый JAK-ингибитор для исцеления гигантоклеточного артериита, генная терапия от буллезного эпидермолиза, блокатор FcRn-сенсора, который сейчас употребляется при миастении гравис, также девятое показание «Ранвэка».

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA)

• Atzumi (dihydroergotamine)Компания-разраб: Satsuma Pharmaceuticals (аффилированная организация Shin Nippon Biomedical Laboratories).
  Показания: мигрень как с аурой, так и без нее.
  Форма выпуска: назальный порошок.
  Механизм деяния: связывается с сенсорами серотонина, вызывает сужение головных сосудов, подавляет воспаление и перекрывает передачу болевых сигналов, прекращая приступ мигрени.
  Показатели исследований в клинических условиях: в III фазе анализа ASCEND через 4 часа после приема медицинские препараты признаки мигрени пропали у шестьдесят семь процентов участвующих, а через 24 часа — у восемьдесят пять процентов.
  Индивидуальности: dihydroergotamine (алкалоид спорыньи) применяется в американской мед практике с 1946 года. Его выпускают в виде введений и водянистого назального спрея, но обе формы имеют недочеты: уколы вызывают неудобство, а спреи не гарантируют неизменного терапевтического эффекта. Одновременно Atzumi вводится при помощи специального устройства, распыляющее порошок снутри носовой полости и обеспечивает больше высшую сосредоточение работающего вещества в крови.
  
• Imaavy (nipocalimab)Компания-разраб: Johnson & Johnson.
  Показания: генерализованная миастения у населения старше двенадцать лет с антителами к ацетилхолиновому сенсору либо мышечно-специфичной киназе.
  Механизм деяния: перекрывает неонатальный Fc-сенсор (FcRn), который защищает патологические аутоантитела IgG, которые при миастении гравис штурмуют сенсоры в нервно-мышечных соединениях.
  Показатели исследований в клинических условиях: в III фазе анализа Vivacity-MG3 понизил уровень аутоантител на семьдесят пять процентов с первой инъекции, эффект сохранял до 20 месяцев.
  Индивидуальности: 1-ый одобренный блокатор FcRn против миастении.
  
• Zevaskyn (prademagene zamikeracel)Компания-разраб: Abeona Therapeutics.
  Показания: заживление ран при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (наследное болезнь кожи, вызывающее образование волдырей).
  Механизм деяния: свои клеточки кожи пациента видоизменят в лаборатории, добавляя недостающий ген. Из них выращивают тонкие листы, накладывающ?? на раны. Эти клеточки начинают создавать принципиальный белок, отсутствующий у пациентов.
  Показатели исследований в клинических условиях: в III фазе анализа VIITAL восемьдесят один процент обработанных ран зажили больше чем на 50% через шесть месяцев (в контрольной группе — шестнадцать процентов).
  Индивидуальности: 1-ая клеточная генная терапия от этой заболевания.
  
• «Ранвэк» (упадацитиниб)Компания-разраб: AbbVie.
  Показания: гигантоклеточный артериит.
  Механизм деяния: перекрывает Янус-киназу (JAK) — фермент, участвующий в передаче воспалительных сигналов.
  Показатели исследований в клинических условиях: в III фазе анализа SELECT-GCA у сорок шесть процентов участвующих отсутствовали признаки болезни на протяжении года (в группе плацебо — у двадцать девять процентов).
  Индивидуальности: 1-ый JAK-ингибитор для исцеления этой заболевания; девятое одобренное показание продукта в США.
  

Агентство по регулированию фармацевтических средств Англии (MHRA)

• Подкожная форма «Опдиво» (ниволумаб)Компания-разраб: Bristol-Myers Squibb.
  Показания: разные типы рака (легких, кишечного тракта, почек, мочевого пузыря, пищевого тракта, кожи, головы и шейки) — всего 14 показаний, зарегистрированных английским регулятором.
  Механизм деяния: моноклональное антитело, блокирующее сотрудничество белка программируемой клеточной погибели (PD-1) с лигандами PD-L1/PD-L2, разрешая иммунитету распознавать и уничтожать опухолевые клеточки.
  Показатели исследований в клинических условиях: в III фазе анализа подкожная форма продукта показала аналогичную продуктивность и безопасность, как и внутривенная.
  Индивидуальности: введение подкожной формы занимает от 3-х до 5 минут, в то время как внутривенная инфузия — от тридцати минут до часа.
  

Европейское агентство по фармацевтическим средствам (EMA)

Со времени последней публикации регулятор не представил Европейской комиссии новые препараты, рекомендованные к одобрению.