Биоинженеры научились имплантировать микропечёночные органоиды, которые синтезируют редкий фермент для терапии Фабри-болезни. Традиционная таблетка проходит долгий путь: желудок, печень, кровь. Что, если сам организм станет заводом препарата? С помощью CRISPR-Cas12 в стволовую клетку встроен ген α-галактозидазы, а пакет из гидрогеля прячет органоид от иммунной системы. Пациент получает подкожный «склад», где каждую минуту вырабатывается нужный фермент. Технология меняет модель фарма: вместо пожизненной терапии — однократная имплантация. Подписывайтесь, чтобы узнать итоги испытаний!
Теги: биотехнологии, медицина, crispr, органоиды, генная терапия
Биоинженеры научились имплантировать микропечёночные органоиды, которые синтезируют редкий фермент для терапии Фабри-болезни.
Вступление
Традиционная таблетка проходит долгий путь: желудок, печень, кровь. Что, если сам организм станет заводом препарата?
Объяснение
С помощью CRISPR-Cas12 в стволовую клетку встроен ген α-галактозидазы, а пакет из гидрогеля прячет органоид от иммунной системы. Пациент получает подкожный «склад», где каждую минуту вырабатывается нужный фермент.
Факты и исследования
- На мышах уровень токсичных липидов упал на 70 % за три недели.
- Органоид чувствителен к тетрациклину: врачи могут «выключить» производство при побочках.
- Консорциум планирует первые клинические испытания в IV кв. 2025 г.
Почему это важно
Технология меняет модель фарма: вместо пожизненной терапии — однократная имплантация.
Подписывайтесь, чтобы узнать итоги испытаний!
Теги: биотехнологии, медицина, crispr, органоиды, генная терапия