Часто на экранах телевизоров мы видим призывы о помощи детям, страдающим от спинальной мышечной атрофии (СМА). Сбор средств на лечение одного ребенка может достигать 150 миллионов рублей и более.
По информации на 2024 год, доза отечественного аналога «Спинразы» — препарата «Лантесенс» — стоила 3 854 018,09 рубля за дозу. Зарегистрированная предельная стоимость оригинала «Спинразы» превышала 5 138 690,78 рубля за дозу.
И это вызывает закономерный вопрос: почему так дорого? Разберемся подробнее.
🔸 Что такое СМА?
Спинальная мышечная атрофия — это группа тяжелых наследственных заболеваний, поражающих нервно-мышечную систему. Коварство СМА заключается в ее скрытом начале. Младенцы часто рождаются внешне здоровыми, но со временем нервные клетки, передающие сигналы от мозга к мышцам, начинают погибать.
Это приводит к постепенной, но неумолимой потере двигательных функций. Ребенок теряет способность двигаться, глотать, а в конечном итоге — и дышать. При этом интеллект у детей с СМА остается полностью сохранным. Это делает болезнь еще более трагичной — ребенок понимает, что происходит, но не может ничего изменить.
🔸 Почему так дорого? Врач отвечает
Мы обратились за разъяснениями к специалистам – неврологам и педиатрам. Они объяснили высокую стоимость лекарств для лечения СМА и других редких заболеваний несколькими факторами:
· Высокая стоимость разработки: Разработка новых лекарств — это долгий и невероятно дорогой процесс. Он включает в себя обширные доклинические и клинические исследования, которые требуют огромных финансовых вложений.
· Низкая распространенность заболевания: СМА — редкое заболевание. Это значит, что потенциальная аудитория для этих лекарств ограничена, и затраты на разработку распределяются на меньшее количество пациентов, что неизбежно увеличивает стоимость препарата на единицу.
· «Окно терапевтических возможностей»: Существует ограниченное время, когда лечение наиболее эффективно. Это так называемое «окно возможностей», которое может составлять всего несколько месяцев. Чем раньше начато лечение, тем лучше результат. Однако диагностика СМА сложна.
Врачи общей практики могут не подозревать о СМА из-за ее редкости, тратя драгоценное время на проверку более распространенных заболеваний. Дети с СМА часто выписываются из роддома без явных признаков болезни, с высокими баллами по шкале Апгар (8-9), а симптомы проявляются позже: задержка моторного развития, невозможность держать голову, переворачиваться и т. д.
🔸 Лечение СМА: возможности в России и Европе
В Европе существуют пренатальные тесты на СМА, позволяющие установить диагноз еще во время беременности, особенно в семьях с уже имеющимися детьми, больными СМА.
Ранняя диагностика позволяет начать лечение в первые 6 недель жизни, что значительно улучшает прогноз и позволяет детям развиваться практически как здоровым сверстникам. Даже лечение, начатое после появления симптомов, имеет важное значение, позволяя замедлить или остановить прогрессирование заболевания.
🔸 Спасительные препараты: три варианта
В настоящее время существуют три основных препарата для лечения СМА:
· Спинраза (нусинерсен): Требует пожизненного применения, введения в спинной мозг и стоит от 35 до 40 миллионов рублей за первый курс.
· Рисдиплам: Также требует пожизненного применения, но выпускается в виде сиропа, что упрощает лечение маленьких детей.
· Золгенсма: Это наиболее дорогостоящий препарат (более 2,1 миллиона долларов), требующий всего одной внутривенной инъекции. Однако он применяется только у детей до 2 лет без проблем с дыханием.
🔸 Почему так дорого? Экономика редких болезней
Высокая стоимость лекарств обусловлена огромными затратами на исследования и разработку, а также низким количеством потенциальных пациентов. Это проблема не только СМА, но и других редких (орфанных) заболеваний.
🔸 Лечение СМА в России: проблемы доступа
В России лечение СМА часто становится проблемой из-за высоких цен и сложностей с финансированием. Хотя Постановление Правительства РФ от 30.07.1994 N 890 предусматривает государственную поддержку, на практике региональные бюджеты часто не справляются с финансированием столь дорогостоящего лечения. Случаи, когда лечение обеспечивается государством, единичны. Чаще всего родители вынуждены полагаться на благотворительные фонды или меценатов.
🔸 Фонд «Круг добра» и надежда на будущее
Фонд «Круг добра» играет важную роль, обеспечивая доступ к препаратам для лечения СМА, включив в свою программу все три препарата. Однако даже этот фонд не может помочь всем нуждающимся детям.
В заключение, проблема лечения СМА и других редких заболеваний — это сложная система, включающая в себя высокие затраты на разработку лекарств, низкую распространенность болезней и сложности с финансированием.
Необходимы совместные усилия государства, фармацевтических компаний и благотворительных организаций для обеспечения доступа к лечению для всех нуждающихся детей.