«Биокад» подала документы на регистрацию генотерапевтического продукта арвенакоген санпарвовек. Он предназначен для исцеления наследного болезни – гемофилии В и будет вводиться один раз.
Организация «Биокад» подала набор документов в Министерство здравоохранения для регистрации первой в государстве уникальной разработки для генной терапии гемофилии В. Регистрационное досье подается в согласовании с процедурой условной регистрации по правилам ЕАЭС, сказали в пресс-центре производителя.
Основанием для ускоренной регистрации стали данные испытания в клинических условиях совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN). Невзирая на регистрацию, наблюдение за всеми участниками испытания в клинических условиях продолжится в протяжении по меньшей мере 5 лет, также будет производиться набор новых участвующих в испытание в клинических условиях III фазы (ANB-002-2/MAGNOLIA).
Работа над продуктам проводилась больше 7 лет, свои вложения организации в его создание и анализа превысят 3 миллиардов руб., отметили создатели. Он организован с внедрением рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV).
Разрешение на проведение I/II фазы испытания в клинических условиях российского генотерапевтического продукта (ANB-002) Министерство здравоохранения выдал в феврале 2023 года. В нем участвуют 54 пациента. Исследование подразумевается окончить посреди 2031 года.
В мире одобрены три продукта для генной терапии гемофилии. Первую генную терапию для гемофилии В – этранакоген дезапарвовек компании uniQure – FDA поддержало в 2022 году. Это один из наиболее дорогостоящих препаратов в мире — стоимость Hemgenix составляет 3,5 млн долл. В 2023 году разрешен к применению валоктокоген роксапарвовек от BioMarin Pharmaceutical для гемофилии А. Его стоимость — 2,9 млн долл., в 2024 году Пфайзер получила одобрение на фиданакоген элапарвовек, применяем?? при гемофилии В, при стоимости 3,5 млн долл. В феврале 2025 года издание Fierce Pharma сказало, что Пфайзер закончил выпуск продукта, в связи с тем, что он не вызвал интереса у пациентов и докторов. Официального обращения об этом от компании не было, на интернет-ресурсе Пфайзер продукт есть в перечне препаратов.
В Российской Федерации эти препараты не зарегистрированы.