Первую в Российской Федерации лицензию на создание генотерапевтических фармацевтических препаратов получил НМИЦ гематологии. Начало исследований в клинических условиях ожидается в четвёртом квартале.
НМИЦ гематологии Министерства здравоохранения Рф получил лицензию Министерства промышленности и торговли на создание клеточных генотерапевтических фармацевтических препаратов (CAR-T) на собственной производственной площадке. Это 1-ая в Российской Федерации лицензия Министерства промышленности и торговли на подобный вид работе, сказали в пресс-центре научного центра.
Лицензия дает возможность начать регистрационные испытания в клинических условиях (КИ) разработанного в НМИЦ гематологии CAR-T-клеточного продукта, действенного против В-клеточных опухолей, несущих на собственной поверхности антиген CD19. В случае удачного окончания исследований в клинических условиях запланировано регистрация продукта и его создание не только для потребностей НМИЦ гематологии, да и остальных медучреждений.
Как сообщили в пресс-центре центра, испытания в клинических условиях начнутся в четвёртом квартале после разрешения Министерства здравоохранения. Доклинические анализа своего анти-CD19 CAR-T-клеточного продукта были окончены в 2023 году.
«В этих исследовательских работах на выборке пациентов обязана быть доказана продуктивность, безопасность и переносимость продукта, приобретенного на лицензированной производственной площадке. Исследования в клинических условиях запланировано окончить до конца 2025 года», — сообщила заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
CAR-T-клеточный продукт делается на базе Т-лимфоцитов пациента. После забора клеточки селектируются, а потом на генном уровне модифицируются с помощью вирусного вектора. В итоге этой изменения на поверхности Т-лимфоцитов возникает химерный антигенный сенсор (CAR), который способен распознать мишень на поверхности раковой клеточки и избирательно убить её.
КИ анти-CD19 CAR-T-клеточного продукта будут проводиться в рамках муниципального задания на новой производственной площадке («незапятнанные помещения»), позволяющ?? обеспечить соответствие всех шагов производства клеточного продукта межгосударственным регуляторным правилам. Необходимость в таковых продуктах составляет приблизительно 10 тыс. пациентов в год.
Разработка представляет из себя полную цепочку от производства фармацевтического продукта, контроля его качества, введения пациенту и отслеживания итогов исцеления. Это дозволит в предстоящем использовать продукт на рутинной базе, также обсуждать вероятные денежные гарантии в целях выполнения этой терапии. В дальнейшем может быть расширение производства на остальные препараты CAR-T, что расширит круг болезней, поддающихся CAR-T-клеточной терапии.
В Российской Федерации зарегистрирован единственный CAR-T-клеточный продукт «Кимрая» (МНН тисагенлеклейцел 1,2 клеточка) швейцарской компании Novartis. Лечущее средство показано для исцеления острого лимфобластного лейкоза у пациентов от 3-х до двадцать пять лет, также для терапии рецидивирующей либо рефрактерной диффузной В-крупноклеточной лимфомы у взрослых пациентов. Запланировано, что цена продукта НМИЦ гематологии будет ниже заграничного аналога.
К середине 2023 года в мире было документально зафиксировано уже свыше 100 препаратов генной, клеточной и РНК-терапии, из которых 24 впрямую редактируют геном. «ФВ» разбирался, что можно отнести к способам генной терапии.