Статья подготовлена изданием Лаборант - журнал об аналитической химии. Подписывайтесь так же на наш телеграм-канал о научных новостях Генетика и Геномика.
Учёные разработали метод точечного воздействия на клетки, поражённые боковым амиотрофическим склерозом (БАС). В основе подхода лежит использование терапевтических молекул ДНК, защищённых своеобразной "маскировкой", которая снимается только при достижении поражённых БАС клеток, оставляя здоровые клетки нетронутыми. Поражённые клетки генетически перепрограммируются для исправления дефекта и восстановления здоровья.
В настоящее время эффективного лечения БАС не существует, а доступные препараты лишь замедляют прогрессирование заболевания. Исследование, опубликованное в Science, может привести к созданию новых методов лечения БАС и других нейродегенеративных расстройств, включая лобно-височную деменцию.
Ведущий автор исследования Оскар Уилкинс отмечает, что при нейродегенеративных заболеваниях может быть поражено менее 0,00001% клеток пациента. Главная задача заключалась в том, чтобы найти способ целенаправленного лечения этой минимальной фракции больных клеток, избегая ненужного воздействия на здоровые клетки.
Исследователи сосредоточились на белке TDP-43, связанном с БАС. Этот белок может связываться с РНК, и при БАС потеря нормальной функции TDP-43 приводит к образованию аномальных РНК-транскриптов, что серьёзно влияет на определённую группу нейронов.
Учёные разработали последовательности ДНК, противодействующие этому процессу, обеспечивая правильное считывание генетических сообщений даже в поражённых клетках. Терапевтическое воздействие применяется только к проблемным клеткам, что делает этот подход потенциально более безопасным и эффективным по сравнению с другими методами генной терапии.
Исследователи продолжают оценивать и совершенствовать этот метод лечения в надежде на создание более эффективных способов борьбы с нейродегенерацией.
Источники:
- Science
Статья подготовлена изданием Лаборант - журнал об аналитической химии. Подписывайтесь так же на наш телеграм-канал о научных новостях Генетика и Геномика.