Нобелевскую премию по медицине присудили за открытие микроРНК

Виктор Амброс и Гэри Равкан получат Нобелевскую премию по медицине и физиологии за открытие микроРНК и ее роли в посттранскрипционной регуляции генов, сообщается на сайте Нобелевского комитета. Результаты исследования американские ученые опубликовали еще в 1993 г.

МикроРНК – класс молекул, которые регулируют работу генов и выполняют сигнальные и защитные функции. Эти молекулы обнаружены у всех животных и растений, а также у некоторых вирусов. МикроРНК играют ключевую роль в развитии организмов, корректируя активность генов в зависимости от функций клеток и окружающей среды.

«Эволюция пошла по пути не увеличения числа генов, а увеличения числа регуляторов, которые комбинаторно настраивают программы, ответственные за специализацию клеток. У нас в каждой клетке содержится один и тот же геном, но проявляется он в разных клетках по-разному. И мастер-регулирующая система на основе микроРНК позволяет глобально перенастраивать программы экспрессии генов в разных клетках», – объяснил в разговоре с «Ведомостями» заведующий лабораторией геномной инженерии МФТИ Павел Волчков. Генетик также подчеркнул, что микроРНК – то, за счет чего люди являются полноценными многоклеточными организмами с разными типами клеток.

Амброс и Равкан открыли микроРНК во время изучения круглого червя Caenorhabditis elegans длиной около 1 мм. Ученые исследовали два мутантных штамма червей и гены, которые контролируют активацию различных генетических программ и развитие клеток. В результате экспериментов был обнаружен новый принцип регуляции генов – за счет микроРНК. Изначально он считался особенностью Caenorhabditis elegans, однако позже было доказано, что регуляция генов с помощью микроРНК универсальна для многоклеточных организмов.

Научный журналист и главный редактор портала «Нейроновости» Алексей Паевский рассказал «Ведомостям», что «эпохальность открытия микроРНК заключается в понимании того, как эти молекулы заставляют не работать те или иные гены в нужный момент, не синтезировать белок, поэтому это очень важный кирпичик в понимании молекулярного уровня работы всех клеток нашего организма».

Нобелевский комитет, в свою очередь, отметил, что открытие Амброса и Равкана фундаментально для диагностики многих болезней. Нарушения в работе микроРНК и утрата этих молекул вызывают такие заболевания, как болезнь Альцгеймера, лейкемия, потеря слуха, шизофрения и сердечная недостаточность.

Тем не менее, по словам Волчкова, «современная фармацевтика и регуляторика не готовы к тому, чтобы ингибитор использовался не для одного конкретного белка или гена, а для целой группы генов: очень сложно предугадать побочные эффекты в этом случае». По этой причине молекулы микроРНК пока не подходят для лечения конкретных заболеваний, добавил генетик.

В 2023 г. Нобелевскую премию по физиологии и медицине получили Каталин Карико и Дрю Вайсман за открытия, касающиеся модификаций нуклеозидных оснований, благодаря которым были разработаны эффективные мРНК-вакцины против COVID-19. Производством таких вакцин занимались компания Pfizer в сотрудничестве с BioNTech, вице-президентом которой была Карико, и компания Moderna.

В феврале этого года медицинский журнал Vaccine опубликовал исследования, в которых говорилось о том, что у пациентов, получивших препараты компаний Pfizer, BioNTech и Moderna, выявлен повышенный риск миокардита.