Результаты недавнего клинического испытания, проведенного фармацевтической компанией Vertex, свидетельствуют об огромных перспективах разработки лекарства от диабета 1 типа на основе стволовых клеток.
Исследование фазы 1/2, результаты которого были представлены на 84-й научной сессии Американской диабетической ассоциации в этом месяце, показало, что введение VX-880 — новой терапии на основе стволовых клеток — привело к значительному улучшению самочувствия пациентов с диабетом.
Диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором поджелудочная железа перестает вырабатывать инсулин. Инсулин — это гормон, который вырабатывается организмом для переноса глюкозы (сахара) из кровотока в клетки для получения энергии. Без инсулина глюкоза накапливается в крови и приводит к гипергликемии.
Каковы результаты исследования?
Новое медицинское испытание, описанное в журнале на прошлой неделе, включало в себя первое извлечение клеток у 25-летней пациентки из Тяньцзиня (Китай) и возвращение их в неспециализированное состояние.
Пациентка, страдавшая диабетом 1 типа в течение 11 лет, была полностью зависима от лечения инсулином и страдала от плохого контроля сахара в крови.
После пересадки островковых клеток, полученных из химически индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, она вновь обрела способность автономно регулировать уровень сахара в крови.
Через 75 дней после трансплантации пациентка стала независимой от инсулина и уже более года не делает инъекций. Все показатели, связанные с диабетом, достигли уровня здорового человека, что подтверждает клиническое излечение этой пациентки с диабетом 1 типа.
Исследователи заявили, что процедура «восстановила гликемический контроль» у пациентки, функционально обратив вспять ее диабет первого типа за год. Они добавили, что «не было никаких признаков нарушений, связанных с трансплантацией».
.