Речь идет о лечении врожденного амавроза Лебера генной терапией.
Изначально все испытуемые страдали значительной потерей зрения. После введения генной терапии ATSN-101 под сетчатку с использованием микроорганизма AAV5 — у 15 пациентов улучшилось зрение в 100 раз, а у двоих — в 10 тысяч раз. Еще один испытуемый сообщил, что смог впервые ориентироваться на улице ночью благодаря свету костра.
Врожденный амавроз Лебера — это наследственное заболевание сетчатки, которое приводит к сильному ухудшению зрения и слепоте. По статистике, заболевание встречается у одного человека из 33 тысяч во всем мире. Причина возникновения амавроза Лебера — мутации в генах, чаще всего в GUCY2D, который отвечает за производство белков, необходимых для нормального зрения.