1. Hemgenix (3,5 млн 💲) - препарат для лечения гемофилии B. При этом заболевании отсутствует важнейший IX фактор свертывания крови, вследствие чего развиваются массивные кровотечения. Hemgenix поставляет недостающий фактор, излечивая пациентов.
2. Elevidys (3,2 млн 💲) разработан для лечения М
ышечной дистрофии Дюшенна - тяжелого генетического заболевания, характеризующегося прогрессирующей мышечной слабостью. Здесь как раз писала, что учёным было тяжело разработать компактную версию белка дистрофина (которого и не хватает при этом заболевании), чтобы «положить» его в маленький аденоассоциированный вирус, но в итоге всё получилось! 💥
3. Lyfgenia (3,1 млн 💲) и Casgevy (2,2 млн 💲) - новая эра в лечении серповидно-клеточной анемии. У пациентов с СКА гемоглобин мутирует, в результате чего эритроциты становятся твердыми, липкими и изменяют форму с круглой на С-образную, напоминающую серп🌙 Такие эритроциты не переносят должным образом кислород в ткани, преждевременно гибнут, а также имеют способность оседать в мелких кровеносных сосудах, вызывая их закупорку и приводя к ишемии (недостатку кровоснабжения) различных органов и тканей. Результат - потеря зрения, инсульты, некроз органов, инвалидность и смерть.
4. Skysona (3 млн 💲) была создана для лечения Церебральной адренолейкодистрофии (CALD). Нарушение метаболизма длинноцепочечных жирных кислот при этом заболевании приводит к снижению мышечной силы, поражению мозга (энцефалопатии), выраженной задержке психомоторного развития и судорогам. Болезнь дебютирует в младенчестве и неуклонно приводит к смерти.
5. Roctavian (2,9 млн 💲) применяется для лечения тяжелой формы Гемофилии А - гематологического заболевания, характеризующемся недостатком VIII фактора свертывания крови. Точно также, как и у Hemgenix, недостающий фактор попадает в клетки и начинает синтезироваться.
6. Zynteglo (2,8 млн 💲) используется против наследственного заболевания крови - бета-талассемии. При этой болезни не хватает (мало или вообще нет) одной из цепей гемоглобина в эритроците, в результате чего в ткани не поступает необходимое количество кислорода. Таким больным переливают кровь каждые 2 недели, а использование генной терапии позволяет существенно изменить перспективы для пациентов✨
➖➖➖
Пока все эти препараты одобрены FDA (управлением по сан. надзору за качеством пищ. продуктов и медикаментов) в США, какие-то уже применяются в Европе, ожидается, что постепенно будут разрешаться к приему и в России. Применение генной терапии дискутабельно,и пока нет достоверных данных о полной безопасности вышеперечисленных лекарств, однако, на мой взгляд, появление такой возможности - это здорово‼️Как вы заметили, подобное лечение применяется только для тяжелейших инвалидизирующих и потенциально смертельных заболеваний.
Подписывайтесь на нас в телеграм: https://t.me/aesculab_inc и будьте здоровы!