Британская компания Adaptimmune объявила о получении ускоренного одобрения FDA для своего инновационного геннотерапевтического препарата Tecelra (afami-cel), предназначенного для лечения метастатической или нерезектабельной синовиальной саркомы. Стоимость препарата составит $727 000.
Препарат стал первым в своем роде для лечения солидных опухолей и первой TCR-T терапией, вышедшей на рынок США. Кроме того, это первый за более чем десятилетие инновационный препарат в этой области.
Tecelra представляет собой значительное достижение в области клеточной терапии. По сообщению компании, препарат использует лентивирусный вектор для вставки T-клеточного рецептора в клетку, что отличает его от других терапий, таких как Amtagvi от Iovance, одобренной FDA для лечения меланомы.
Tecelra является однократной терапией, стоимость которой составляет 727 000 долларов. Одобрение распространяется на взрослых с продвинутой синовиальной саркомой MAGE-A4+ определенных типов человеческого лейкоцитарного антигена (HLA), которые ранее проходили химиотерапию. Пациенты проходят диагностику для определения своих генетических типов HLA и экспрессии MAGE-4A.
Саркомы — это редкие солидные опухоли, часто поражающие молодых людей. Из примерно 13 400 новых мягкотканевых сарком, диагностируемых ежегодно в США, 5-10% относятся к синовиальному типу. Пятилетняя выживаемость составляет 20%, при этом большинство пациентов проходят несколько линий терапии.
Одобрение Tecelra основано на результатах исследования SPEARHEAD-1, в котором участвовали 44 пациента. Afami-cel продемонстрировал общий уровень ответа в 43%, при этом у 4,5% пациентов наблюдалось исчезновение рака. Для тех, кто ответил на лечение, медианный период без терапии составил 17 месяцев. По сообщению компании, двухлетняя выживаемость у этих пациентов составляет около 70%.
Хотя Tecelra может вызывать серьезные побочные эффекты, включая синдром высвобождения цитокинов и нейротоксичность, в исследовании не было зафиксировано случаев смертельного исхода.
В рамках ускоренного одобрения FDA потребуется подтверждающее клиническое испытание. Adaptimmune планирует к концу года открыть от шести до десяти терапевтических центров, а к концу 2025 года расширить их количество до 30 по всей территории США.
Производство Tecelra будет осуществляться на заводе в Филадельфии, а производство вирусного вектора передано дочерней компании Miltenyi Biotec в Мэриленде. Adaptimmune самостоятельно занимается производством uza-cel на своих объектах в Великобритании.