Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат «Voranigo» (ворасидениб) фармацевтической компании Servier для лечения низкозлокачественного рака мозга. Препарат стал первым лекарством для этого заболевания, одобренным в США.
Voranigo предназначен для лечения глиомы второго класса с мутацией IDH у пациентов, перенесших операцию. Препарат предназначен для взрослых и детей от 12 лет с низкозлокачественной глиомой, имеющей мутацию IDH1 или IDH2.
Глиомы — это виды рака мозга, которые могут нарушать нормальную функцию мозга. До настоящего времени такие опухоли лечились только хирургическим путем. Глиома второго класса с мутацией IDH вызывается мутациями в генах изоцитратдегидрогеназы (IDH). Как отмечается в пресс-релизе FDA, это первое одобрение системной терапии для глиомы второго класса с мутацией IDH, включающей олигодендроглиомы и астроцитомы.
Одобрение Voranigo основывается на результатах поздней стадии клинического испытания, в котором пациенты, принимающие препарат, показали выживаемость без прогрессирования заболевания в течение 27,7 месяцев, по сравнению с 11,1 месяца в группе плацебо.
В исследовании фазы 3 INDIGO Voranigo значительно снизил риск прогрессирования опухоли или смерти на 61% по сравнению с плацебо среди пациентов с остаточной или рецидивирующей глиомой второго класса с мутацией IDH. Эти пациенты не проходили никакого лечения, кроме хирургического вмешательства. Препарат также показал статистически значимое преимущество в отсрочке необходимости дальнейшего лечения, снижая риск дальнейшего лечения на 74%.
Помимо режима монотерапии Voranigo, Servier оценивает ингибитор IDH вместе с иммунотерапией Keytruda от Merck при рецидивирующих или прогрессирующих глиомах с мутацией IDH1. Servier также тестирует Voranigo вместе с химиотерапией темозоломидом при высокозлокачественной глиоме с мутацией IDH. Эти пациенты с глиомами четвертого класса обычно исключены из других клинических испытаний.
Voranigo был приобретен Servier в рамках покупки онкологического бизнеса Agios Pharmaceuticals за $2 млрд. в 2021 году. В мае этого года Agios продала часть своих прав на роялти от Voranigo компании Royalty Pharma. В рамках соглашения после одобрения препарата FDA компания Agios получит выплату в $905 млн.