Генная терапия – бурно развивающеесе направление медицины. Новейшие разработки уже позволяют делать то, о чём раньше врачи могли только мечтать: вводить в клетки живого человека ДНК, которая начнёт там работать и оказывать тот или иной лечебный эффект. Это открывает возможности для эффективной борьбы с тяжёлыми заболеваниями, ранее считавшимся неизлечимыми.
Направление генной терапии идет на стыке генетики и молекулярной биологии. Эти сферы представляют интерес не только для учёных , но и для практикующих врачей интегративной медицины.
Если за развитие болезни ответственен всего один ген (так называемые моногенные заболевания), то в целом понятно, как его изменить, чтобы восстановить нарушенные функции клеток.
Суть генной терапии в том, что в клетки живого человека вводят определённые гены, где они далее функционируют и отвечают за синтез белков, помогающих в борьбе с заболеванием. Так можно лечить не только наследственные болезни, но и другие патологии, включая, например, рак, инфекционные болезни.
Многие болезни являются мультифакторными, запуском которых является полиморфизм генов, эпигенетики, условий жизни, привычек человека и других внешних факторов. Предотвратить или вылечить опасную болезнь невозможно при помощи простой замены одного гена. В таких случаях важен комплексный подход, требующий от врача многогранных познаний, в том числе в области генетики. Это помогает учитывать индивидуальные особенности пациента, составить для него оптимальную программу лечения, профилактики.
Виды генной терапии
- Генная «заместительная» терапия проводится, когда тот или иной ген «молчит» или кодирует аномальный, мутантный белок, не способный выполнять свои функции.
- Генная ингибирующая терапия. В некотором смысле этот метод – противоположность предыдущего. Его применяют, когда аномальный белок становится причиной заболевания. Новый ген может помешать его продукции или кодировать блокирующий его белок. Например, при онкологических заболеваниях так можно подавить активность генов, которые заставляют клетку бесконтрольно размножаться.
- Уничтожение специфических клеток. Эта методика также перспективна при злокачественных опухолях. Можно вводить гены, которые будут кодировать токсичные вещества и запускать запрограммированную гибель раковых клеток – апоптоз. Другой вариант – использование генов, кодирующих белки-антигены. Иммунная система организма будет реагировать на них и уничтожать опухоль.
- Улучшение совместимости трансплантатов. Распространённая проблема после пересадки органов от одного человека другому, даже если удалось подобрать очень совместимого донора – реакция отторжения трансплантата. Чтобы иммунная система не воспринимала донорский орган как чужеродный, таким пациентам приходится принимать препараты-иммуносупрессоры. Генная терапия предлагает альтернативное решение: вносить в гены трансплантата изменения, благодаря которым он станет «своим» для организма реципиента.
Методики генной терапии
Главный вопрос в том, как доставить гены организма человека, чтобы они попали в нужные клетки и начали там правильно работать? Для этого используют разные методы генной терапии. Самое распространённое решение – вирусные векторы. Фрагмент ДНК упаковывают в вирусные частицы, а те, попав в организм, заражают определённые клетки и вводят в них гены.
Преимущества такого способа – относительная простота и эффективность. Однако, его применение ограничивается поиском вируса, который эффективно заразит клетки, но не вызовет тяжёлую инфекцию. Кроме того, на пути к клетке-мишени его может уничтожить иммунная система, и терапевтическая ДНК попросту «потеряется».
Иногда в качестве «транспортного средства» используют липосомы – сферические мешочки со стенками из гидрофобных молекул. Клетки поглощают такие частицы, и ДНК попадает в ядро. С липосомами тоже бывают проблемы: клетки могут «отказаться» их поглощать, иногда ДНК теряется или не работает должным образом.
Не всегда обязательно использовать новые гены. Лечить некоторые заболевания можно с помощью эпигенетических модификаций, когда структура гена остаётся прежней, но разными способами меняют его активность. Самый распространённый пример – метилирование, прикрепление к участкам ДНК метильных групп.
Перспективы развития
Генная терапия пока не применяется широко, но в ближайшем будущем генная терапия поможет успешно бороться с раком, опасными вирусными инфекциями, такими как вирус герпеса, цитомегаловирус вирус Эбштейна-Бара, сахарным диабетом,
Изучение генетики показывает, что каждый человек уникален. У каждого есть свой набор генов, одни из которых способствуют крепкому здоровью и долголетию, а другие делают организм предрасположенным к заболеваниям. Кроме того, даже наличие и активность одного и того же гена по-разному может проявляться в зависимости от целого ряда факторов. Основная задача специалиста - подойти интегративно к проблеме терапии пациента, корректируя не только сами гены или их работу, но и внешние и внутренние факторы, которые на них влияют. В противном случае, какими бы не были достижения современной биоинженерии, они не смогут принести реальной пользы в клинической практике.
Во время приёма врача, конечно же, невозможно провести за 5 минут полный анализ генома и сразу получить распечатку с индивидуальными рекомендациями. Пока это из области научной фантастики. А значит, специалисты в сфере интегративной медицины будут всё более востребованными. Ведь такие врачи умеют оценивать состояние организма как единого целого, добраться до глубинных причин проблем со здоровьем и видеть индивидуальные особенности каждого пациента.