Исследователи Йельского университета разработали многообещающее лечение на основе ферментов, которое демонстрирует значительный потенциал в борьбе с волчанкой, хроническим аутоиммунным заболеванием, поражающим миллионы людей во всем мире. Опубликованное в JCI Insight исследование показывает, что это лечение эффективно снижало аутоиммунитет и уровень смертности в мышиных моделях как генетической, так и негенетической волчанки. Первоначально исследование было сосредоточено на чрезвычайно редкой форме волчанки, обнаруженной всего у 40 пациентов по всему миру, у которых отсутствовал фермент, известный как DNAse1L3. Примечательно, что у всех детей, родившихся без этого фермента, развилась волчанка, что побудило исследователей изучить ее роль в механизмах заболевания и потенциальных терапевтических возможностях. Лечение включает еженедельное введение доз специально разработанного фермента, имитирующего функцию DNAse1L3. В экспериментах на мышах с генетической волчанкой введение этого фермента эффективно предотвращало развитие аутоиммунных заболеваний в течение года, эффективно останавливая прогрессирование волчанки. Даже когда лечение начинали после дебюта заболевания, фермент снижал уровень смертности, что является важным достижением в лечении волчанки. Помимо первоначальной целевой группы, терапия потенциально может принести пользу более широкому кругу пациентов с волчанкой. Это включает примерно 35 000 человек с генетическим вариантом, который значительно снижает активность DNAse1L3, а также пациентов, у которых вырабатываются аутоантитела, нейтрализующие этот фермент. Тесты показали, что фермент, разработанный лабораторией, не был распознан нейтрализующими аутоантителами, присутствующими у многих пациентов с волчанкой, что указывает на его пригодность для более широкого терапевтического применения. В целом, лечение на основе ферментов представляет собой значительный прорыв в терапии аутоиммунных заболеваний, дающий надежду на улучшение результатов и качества жизни пациентов с волчанкой. По мере продвижения исследований основное внимание будет уделяться продвижению клинических испытаний, чтобы воплотить эти многообещающие результаты в эффективные методы лечения пациентов на людях, что потенциально изменит ситуацию с лечением волчанки в ближайшем будущем.