Когда мы обращаемся в аптеку из-за нового приступа хронического или острого респираторного заболевания, часто возмущаемся высокой стоимостью лекарств. Однако в большинстве случаев это расходы, которые мы можем себе позволить.
Но есть заболевания, для лечения которых требуются по-настоящему дорогие препараты, стоимость которых неподъемна для большинства людей. Некоторые из них настолько дороги, что даже продажа дорогостоящего жилья в крупном городе, таком как Москва, не поможет их приобрести.
Золгенсма — самый дорогой препарат
Золгенсма, препарат, применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) под названием Онасемноген абепарвовек. Это редкое заболевание вызывается мутациями в определенных генах, что приводит к дефициту белка SMN и гибели двигательных нейронов. В результате нарушается передача сигналов от мозга к мышцам, что приводит к постепенной мышечной атрофии.
Заболевание прогрессирует со временем: в начальной стадии человек теряет двигательные способности, а на более поздних этапах возможна потеря способности к дыханию, что является потенциально смертельным. В России число зарегистрированных детей с СМА составляет приблизительно 1000.
Препарат Золгенсма получил одобрение сравнительно недавно — в 2019 году. Он относится к генной терапии и предназначен для лечения детской спинальной мышечной атрофии путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1, который является основной причиной СМА. Стоимость одноразовой процедуры составляет 2.125.000 долларов США. Однако в некоторых случаях можно обойтись курсом лечения за 750.000 долларов, после чего потребуется ежегодная затрата на препарат около 350.000 долларов США.
Зокинви предназначено для терапии синдрома Хатчинсона-Гилфорда
Синдром Хатчинсона-Гилфорда, также известный как прогерия, характеризуется ускоренным старением организма из-за генетических дефектов. Продолжительность жизни при этом составляет от 7 до 28 лет, но в среднем люди живут 12-13,5 года. Из-за этого большинство детей не достигают совершеннолетия.
Долгое время лечение синдрома Хатчинсона-Гилфорда сводилось к поддержанию организма и лечению осложнений. В 2020 году было одобрено применение препарата Зокинви, который значительно увеличивает продолжительность жизни пациентов. Исследования показали, что прием Зокинви в течение трех лет увеличивает продолжительность жизни больных прогерией на три месяца. При использовании препарата в течение 11 лет увеличение продолжительности жизни составляет 2,5 года. Годовой курс лечения этим препаратом стоит примерно 1 миллион долларов США.
Даниэльза представляет собой лекарственное средство для борьбы с нейробластомой
Нейробластома — это тип рака, который развивается из незрелых нервных клеток, называемых нейробласты. Это заболевание является наиболее распространенной формой опухолей головного мозга у детей. Кроме того, нейробластома может возникать в других частях тела, например, часто обнаруживается в надпочечниках.
Нейробластома обычно диагностируется на поздних стадиях, кроме того, заболевание часто рецидивирует и становится невосприимчивым к лечению. В 2020 году был одобрен препарат Danyelza, который помогает при лечении рецидивирующей нейробластомы. Он применяется совместно с иммунотерапией. Годовой курс лечения обходится более чем 977 тысяч долларов США.
Равикти — лекарственное средство, используемое для лечения нарушений цикла образования мочевины
Нарушение цикла образования мочевины (НЦМ) — это врожденное заболевание, связанное с нарушением обмена веществ. В результате недостаточности ферментов или транспортных белков организм не может правильно образовывать мочевину, что приводит к увеличению уровня аммония и возникновению угрожающих жизни состояний.
Людям с НЦМ приходится строго следить за режимом питания на протяжении всей жизни, однако этого недостаточно для предотвращения накопления аммония. Для поддержания нормального состояния им назначают препарат Равикти, который принимается внутрь в виде раствора. Стоимость одного флакона составляет более 5 тысяч долларов США, а годовое лечение может достигать почти 800 тысяч долларов США.
Люмизим применяется для лечения синдрома Помпе
Среди препаратов, которые наиболее часто упоминаются в связи с высокой стоимостью, нельзя не выделить Люмизим, который применяется для устранения симптомов заболевания Помпе. В организме больных с этой болезнью накапливается гликоген, что ведет к нарушению функции пораженных органов, преимущественно мышц и печени.
Препарат вводят каждые две недели в дозе 50 мг на килограмм массы тела. Таким образом, годовой курс лечения обходится в диапазоне от 520 000 до 625 000 долларов США. Лечение препаратом Люмизим необходимо продолжать на протяжении всей жизни.
Почему стоимость некоторых препаратов так высока? Ответ кроется в длительном процессе их разработки, который часто занимает многие годы. Фармакологические компании инвестируют миллиарды долларов в исследования и разработки, но далеко не все лекарства проходят одобрение. Следовательно, компании должны компенсировать свои расходы. В то же время, с развитием технологий искусственного интеллекта существует надежда на снижение стоимости лекарственных препаратов в будущем.