Здравствуйте, коллеги!
В наших ближайших нескольких публикациях мы рассмотрим тему реальной клинической практики, которая является доступным и перспективным способом заниматься научной деятельностью, особенно для врача, который хочет совмещать науку и практику.
В Концепции Национального института здравоохранения и совершенствования медицинской помощи Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence – NICE) от 23.06.2022 г. по применению данных на основе реальной клинической практики для повышения качества доказательств на основе этих данных говорится, что использование данных реальной клинической практики будет играть всё более важную роль в принятии решений в области здравоохранения и в оценке фактического влияния этих решений на практике. Способность связать данные реальной клинической практики с доказательной практикой приведёт к переходу от рекомендаций, вырабатываемых в один «статичный» момент времени, к более динамичным, «живым» руководствам, а также от оценки технологий здравоохранения к управлению технологиями здравоохранения.
Познакомимся с терминами, которыми будем пользоваться в дальнейшем.
Real-world data (RWD) – это данные, относящиеся к состоянию здоровья пациента и/или оказанию медицинской помощи, обычно собираемые из различных источников.
Real-world evidence (RWE) - клинические доказательства потенциального преимущества и рисков применения лекарственных препаратов, посредством анализа RWD.
Real-world patients - термин, принятый на Западе для обозначения пациентов из рутинной клинической практики.
Efficacy-effectiveness gap (EEG) - разрыв между действенностью и эффективностью.
Из каких источников можно получить RWD:
• электронные истории болезней
• административные данные
• данные страховых компаний
• регистры
• данные, которые генерирует пациент (например, полученные от электронных медицинских изделий)
• ретроспективный анализ медицинских карт пациентов
• аудиты лечебно-профилактических учреждений
• наблюдательные когортные исследования
• опросы.
Для каких целей могут быть использованы данные реальной клинической практики:
● постмаркетинговые исследования
● для изменения инструкций к уже используемым препаратам/оборудованию
● для улучшения понимания и регулирования работы системы здравоохранения
● для проведения других исследований (другого дизайна)
● для разработки национальных клинических рекомендаций
● для фармаконадзорных процедур
● для изучения реальной приверженности и изменения качества жизни пациентов.
Для того, чтобы использовать информацию из RWD, должны быть документы, которые будут регулировать правовые и организационные вопросы такой деятельности.
В Российской Федерации в настоящее время можно опираться на Федеральный закон от 21.11.2011 г. № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», для защиты персональных данных - Федеральный закон о персональных данных от 27.07.2006 г. № 152-ФЗ.
В зарубежной практике существуют следующие регламентирующие документы, ознакомиться с которыми можно по данным ссылкам:
• https://www.ema.europa.eu/en/news/vision-use-real-world-evidence-eu-medicines-regulation
Список литературы:
1. Регистры в кардиологии. Основные правила проведения и реальные возможности. Бойцов С.А., Марцевич С.Ю., Кутишенко Н.П., Дроздова Л.Ю., Лукьянов М.М., Загребельный А.В., Гинзбург М.Л. Кардиоваскулярная терапия и профилактика, 2013; 12 (1): 4-9
2. Framework for FDA’s Real-World Evidence Program. Доступно по: https://www.fda.gov/media/120060/download
3. EMA.Patient registries. Доступно по: https:// www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/postauthorisation/patient-registries [Internet] (дата обращения: 14.08.2021)
4. Иванов А. В. Регистры как основа для сбора данных и построения доказательств. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1):10-15. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-3
5. Марцевич С.Ю., Кутишенко Н.П., Лукина Ю.В., Лукьянов М. М., Драпкина О. М. Наблюдательные исследования и регистры. Их качество и роль в современной доказательной медицине. Кардиоваскулярная терапия и профилактика. 2021;20(2):2786. doi:10.15829/1728-8800-2021-2786
Регистр — в широком понимании это организованная система, которая использует наблюдательные методы исследования для сбора единообразных данных (клинических и др.), и которая служит предопределенной научной, клинической или организационно-методической цели [1].
Определение FDA: термин «регистр» определяет процессы записи или регистрации и хранения совокупности данных по пациентам, характеризующихся каким-либо одинаковым признаком(ами) [2].
Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency; EMA) характеризует регистры как «организованные системы, посредством которых осуществляется сбор единообразных данных о популяции, определяемой конкретным заболеванием, состоянием или воздействием» [3].
Цель регистров: получить реальное представление о существующей медицинской практике, в отличие от РКИ, её особенностях в различных регионах или медицинских учреждениях.
Цель регистра может меняться с течением времени, что делает регистры гибким инструментом, своевременно подстраивающимся под актуальные научные задачи.
Европейское общество кардиологов относит регистры к уровню доказательства — “С”.
Американская ассоциация кардиологов относит хорошо спланированный регистр к уровню доказательства “B”, регистры с методическими дефектами - к уровню доказательства “С”.
Примеры ситуаций, в которых нельзя организовать РКИ, зато будут полезны данные из регистров реальной клинической практики:
· исследования с участием беременных
· вновь возникшие заболевания, которые требуют быстрого ответа от медицинского сообщества
· более длительное [чем заложено протоколом РКИ] наблюдение за отдалёнными последствиями приёма лекарственного препарата
· приём исследуемого препарата в комбинации с ЛП, которых не было в РКИ
· исследования редких, в т.ч. генетических заболеваний.
Единой принятой классификации регистров нет. Условно можно разделить регистры по следующим принципам:
I По дизайну:
- ретроспективные
- проспективные
- смешанные (ретро-проспективные)
II В зависимости от поставленных задач:
- регистры заболеваний
- регистры лекарственных препаратов/медицинских изделий.
От РКИ регистры реальной клинической практики могут отличаться более длительным периодом наблюдения за пациентами и принципом невмешательства.
Обязательные условия регистра:
- сплошное включение пациентов, которые удовлетворяют требованиям; на включение пациента в регистр не должно влиять желание/нежелание исследователя;
* этот принцип обеспечивает максимальное соответствие результатов, полученных в регистрах, с реальной клинической практикой, когда в протокол включаются те пациенты, которые не включались в РКИ;
- набор показателей для каждого пациента должен быть однотипным.
Данные для регистров бывают:
- первичные: первичная документация (амбулаторные карты, истории болезни), т. е. первичные данные
- вторичные: специальные формы (в бумажном или электронном виде), максимально отражающие объем нужной информации, которые разрабатываются как дополнение к первичной информации, если в ней отсутствуют необходимые данные. Применимо для проспективных регистров.
В следующей публикации разберём методологию создания регистров, сложности в при сборе и обработке данных из регистров и пути их преодоления.
Список литературы:
1. Регистры в кардиологии. Основные правила проведения и реальные возможности. Бойцов С.А., Марцевич С.Ю., Кутишенко Н.П., Дроздова Л.Ю., Лукьянов М.М., Загребельный А.В., Гинзбург М.Л. Кардиоваскулярная терапия и профилактика, 2013; 12 (1): 4-9
2. Framework for FDA’s Real-World Evidence Program. Доступно по: https://www.fda.gov/media/120060/download
3. EMA.Patient registries. Доступно по: https:// www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/postauthorisation/patient-registries [Internet] (дата обращения: 14.08.2021)
4. Иванов А. В. Регистры как основа для сбора данных и построения доказательств. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1):10-15. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-3
5. Марцевич С.Ю., Кутишенко Н.П., Лукина Ю.В., Лукьянов М. М., Драпкина О. М. Наблюдательные исследования и регистры. Их качество и роль в современной доказательной медицине. Кардиоваскулярная терапия и профилактика. 2021;20(2):2786. doi:10.15829/1728-8800-2021-2786