Генная терапия fordadistrogene movaparvovec компании Пфайзер не привела к весомым улучшениям у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Продукт не сумел обосновать свою продуктивность в III фазе исследований в клинических условиях CIFFREO.
Генная терапия для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна компании Пфайзер не смогла обосновать свою продуктивность в процессе III фазы исследований в клинических условиях CIFFREO. Про это говорится в заявлении для прессы фармкомпании.
Исследование проводилось с участием пациентов в возрасте от 4 до 7 лет. Основным аспектом оценки действенности терапии было улучшение общих моторных функций по шкале Северной звезды (NSAA), вторичным — скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в 10 метров без поддержки. Терапия fordadistrogene movaparvovec не показала важных улучшений по соотношению с плацебо.
