Элевидис — это генная терапия, первый препарат однократного введения генно-заместительной терапии Дюшенна для детей 4-5 лет. Он подходит для всех детей с подтвержденной мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD.
Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании экспрессии микродистрофина Элевидис в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получающих Элевидис.
Ускоренное одобрение Элевидиса было основано на данных рандомизированного клинического исследования, которое установило, что Элевидис увеличивает экспрессию белка микродистрофина Элевидиса, наблюдаемую у получавших Элевидис лиц в возрасте от 4 до 5 лет с МДД.
Клиническая польза от применения Элевидиса, включая улучшение двигательной функции, не установлена. В качестве условия одобрения FDA требует от компании проведения клинического исследования для подтверждения клинической пользы препарата. Необходимое исследование призвано оценить, улучшает ли Элевидис физическую функцию и подвижность у амбулаторных пациентов с МДД с подтвержденной мутацией в гене МДД. Исследование продолжается и полный набор участников. Агентство рассмотрит данные этого исследования как можно быстрее, чтобы решить, могут ли потребоваться дальнейшие действия, такие как пересмотр показаний или отмена Элевидиса.
Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали лица, принимавшие Элевидис, были рвота, тошнота, острое повреждение печени, лихорадка (лихорадка) и тромбоцитопения (аномально низкое количество тромбоцитов в крови). Функцию печени пациентов следует контролировать перед началом лечения Элевидисом и еженедельно в течение первых трех месяцев после лечения. Пациенты, принимающие Элевидис, также могут подвергаться риску тяжелого иммуноопосредованного миозита (воспаления мышц). Кроме того, после использования Элевидиса в клинических исследованиях наблюдались миокардит (воспаление сердечной мышцы) и повышение уровня тропонина-I (сердечный белок, обнаруживаемый в крови после травмы сердечной мышцы). Уровни тропонина-I следует контролировать перед применением Элевидиса и еженедельно в течение первого месяца после лечения.
FDA предоставило компании Sarepta Therapeutics, Inc. ускоренное одобрение препарата Элевидис.
Руководство по лечению(автоматический перевод)
Экспертный совет Фонда Круг добра одобрил для включения в Перечень не зарегистрированный в России препарат Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) для генозаместительной терапии Миодистрофии Дюшенна (МДД).
Вопрос о включении препарата в перечень закупок также еще рассмотрит попечительский совет фонда. Кроме того, фонду еще предстоит утвердить с Федеральной антимонопольной службой закупочную цену нового препарата и согласовать формат договора на поставку с поставщиком.
По оценкам экспертов, в 2024 году терапия препаратом «Элевидис» может быть назначена врачами примерно 50 мальчикам с МДД в возрасте четырех-пяти лет. Планируется, что в первую очередь препарат получат те дети, которые вплотную приблизились к верхней границе этого возраста.
Святослав Тропынин 26 апреля, в клинике Объединенных Арабских Эмиратов получил лекарство «Элевидис», на которое его семья смогла собрать 280 млн рублей.