Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило разработке компании iECURE статус Fast Track, который наделяет ее правом ускоренного одобрения в дальнейшем. Речь идет о терапии редактирования генов ECUR-506 для лечения неонатальной недостаточности орнитинтранскарбамилазы. Теперь iECURE сможет чаще, чем другие компании, взаимодействовать с американским регулятором для обсуждения плана разработки и сбора необходимых данных для потенциального одобрения.
ECUR-506 – это программа «вставки» генов in vivo (knock-in). Подробнее о том, как действует препарат, можно прочесть в пресс-релизе компании. Терапевтические преимущества ECUR-506 были признаны и ранее: так, FDA уже присвоило ему статус редкого педиатрического заболевания и орфанного препарата.
На сегодняшний день препарат оценивается в исследовании I/II фазы OTC-HOPE – первом испытании на людях, направленном на новорожденных мальчиков до семи месяцев с генетически подтвержденной недостаточностью. Все участники исследования находятся в детской больнице на Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне (Великобритания), а в 2024 году начнется набор целевых пациентов в центры в США и Австралии.
Основная цель исследования – оценить безопасность и переносимость одной внутривенной дозы препарата ECUR-506. Вторичные цели включают оценку фармакокинетики и эффективности терапии. «Получение от FDA статуса ускоренной программы является подтверждением серьезной неудовлетворенной потребности в лечении. <…> Преимущества ускоренной регистрации будут содействовать оперативной передаче ECUR-506 в руки врачей, что невероятно важно, когда для этих детей важна каждая секунда», – заявил генеральный директор iECURE Джо Труитт.
Недостаточность орнитинтранскарбамилазы – редкое генетическое нарушение цикла метаболизма мочевины и детоксикации аммония, которое может проявляться клинически в неонатальной тяжелой (преимущественно у лиц мужского пола) или более поздней (частичной) форме. В обоих случаях отмечаются эпизоды гипераммониемии с возможным летальным исходом и неврологическими
последствиями. Распространенность в мире – от одного из 56 тысяч до одного из 113 тысяч живорождений.