FDA одобрила генную терапию для лечения гемофилии В

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генную терапию для лечения гемофилии В - наследственной болезни свертывания крови, связанной с дефицитом фактора IX. Это сообщает пресс-релиз компании Pfizer. 

Новый препарат фиданакоген элапарвовек (Beqvez), представляющий собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, разработан на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкиваются с жизнеугрожающими кровоизлияниями и повторными серьезными спонтанными кровотечениями, а также не имеют нейтрализующих антител к серотипу AAV Rh74var.

Решение FDA было основано на результатах третьей фазы клинических исследований BENEGENE-2, в рамках которой 45 участников получили однократную внутривенную инъекцию препарата в дозе 5×10^11 векторных геномов на килограмм массы тела. После этого кровотечения полностью прекратились у 60% из них и стали значительно реже и легче у остальных. Переносимость была хорошей. Наблюдение за участниками будет продолжаться в течение 15 лет. Стоимость Beqvez составляет около 3,5 миллионов долларов, при этом в среднем год помощь пациентам с гемофилией обойдется примерно в 600 тысяч долларов. 

Лекарство уже зарегистрировано в Канаде в декабре 2023 года и сейчас находится на рассмотрении Европейского агентства лекарственных средств (EMA). Кроме того, Pfizer проводит третью фазу клинических испытаний геннотерапевтический препарат гироктокоген фителпарвовек для лечения гемофилии А, связанной с дефицитом фактора VIII.

]]>