Первый метод лечения на основе редактирования генов
Новые методы лечения на основе CRISPR разрабатываются уже много лет. В последние недели 2023 года препарат от Vertex стал первым, получившим одобрение регулирующих органов как в Великобритании, так и в США.
CRISPR это — технология, используемая в качестве инструмента редактирования генов для изменения последовательностей ДНК в любом месте генома с гораздо большей точностью, чем предшествующие технологии модификации генома. Открытие этой системы произвело революцию в развитии молекулярной биологии.
Почему это важно?
Метод способен лечить серповидно-клеточную анемию — опасное для жизни состояние.