Главным медицинским регулятором США - Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) - было одобрено генное лечение "Ленмелди" для пациентов с метахроматической лейкодистрофией. Это первый случай, когда такое лечение получило одобрение FDA.
Метахроматическая лейкодистрофия - это редкая генетическая болезнь, которая проявляется в раннем детстве и характеризуется нарушением функции нервной системы. Она связана с дефицитом фермента арилсульфатазы А, который приводит к накоплению сульфатидов в различных тканях организма и разрушению миелиновой оболочки нервных волокон. В результате возникают двигательные и когнитивные нарушения, а также судороги.
Разработка генной терапии позволяет добавить недостающий ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга, что может помочь восстановить нормальную работу нервной системы. Исследования показали, что многие дети, которые получали этот препарат в течение нескольких лет, выросли вполне здоровыми.
Предыдущим самым дорогим лекарством считалась генная терапия гемофилии Б. Цена на один курс "Ленмелди" составляет около 4,25 миллионов долларов. Однако производители отмечают, что цена будет зависеть от конкретных условий использования и распределения между странами.
Согласно MIT Technology Review, "Ленмелди" стал самым дорогим лекарством в мире. Но компании-производители утверждают, что цену можно снизить благодаря экономии на производстве и распространении.
]]>