В недавнем исследовании, опубликованном в журнале Nature, ученые представили перспективный метод лечения генетических нарушений, с использованием эпигенетического редактирования. В отличие от традиционных методов редактирования генов, таких как CRISPR, этот подход минимизирует риски осложнений, связанных с разрезанием ДНК, так как он использует химические метки для включения или выключения конкретных генов. На примере мышей с высоким уровнем холестерина исследователи обнаружили, что редактирование эпигенома успешно справляется с этой паталогией. В качестве цели был выбран ген Pcsk9, ответственный за высокие уровни холестерина. Уже через месяц уровни белка Pcsk9 снизились до нормы и оставались на этом уровне в течение 11 месяцев. Ученые не выявили признаков отката показателей к концу эксперимента, что подчеркивает стабильность улучшений в течение длительного периода времени. Ученые планируют дальнейшие исследования, чтобы определить, может ли этот эффект длиться годами, что могло бы открыть новые перспективы для лечения генетических заболеваний. В настоящее время ведется множество исследований, направленных на эпигенетическое редактирование для лечения и профилактики различных заболеваний. Пилотное клиническое исследование, направленное на ген MYC, сверхэкспрессирующийся при многих типах рака, отражает широкий спектр потенциальных применений этого метода. Ожидается, что подтверждение или опровержение гипотезы долгосрочного эффекта метода появится в ближайшем будущем.