Ученые Сибирского отделения РАН разработали новый препарат на основе олигонуклеотидов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это тяжелое генетическое заболевание, которое обычно проявляется в раннем детском возрасте и может привести к серьезным проблемам с дыханием и глотанием.
Предполагается, что новый препарат будет не только более эффективным, но и более доступным, благодаря тому, что его себестоимость значительно ниже, чем у других лекарств, используемых в лечении этой болезни. Кроме того, он обещает снизить риск инъекций напрямую в спинной мозг пациентов, так как олигонуклеотиды были модифицированы сахаро-фосфатным остовом, что делает их более стабильными и устойчивыми к разрушению в организме.
По словам руководителя исследовательской группы, "это важный шаг в борьбе с этим тяжелым наследственным заболеванием". Он также отметил, что "в будущем этот метод синтеза нуклеотидов может быть использован для лечения таких сложных и редких заболеваний, как мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера, возрастная мышечная дегенерация, острая печеночная порфирия, cиндром семейной хиломикронемии, наследственная амилоидная полинейропатия и другие".
Несмотря на то, что новый препарат находится на стадии исследований и клинических испытаний, его потенциальное внедрение в медицинскую практику может стать значимым шагом в борьбе с этим тяжелым наследственным заболеванием, предоставляя большее количество пациентов доступом к эффективному и доступному лечению. Себестоимость препарата на основе полученных в России нуклеиновых кислот, по предварительным оценкам, около $15 тыс.
]]>