Ученые Сибирского отделения РАН разработали новый препарат на основе олигонуклеотидов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это тяжелое генетическое заболевание, которое обычно проявляется в раннем детском возрасте и может привести к серьезным проблемам с дыханием и глотанием. Предполагается, что новый препарат будет не только более эффективным, но и более доступным, благодаря тому, что его себестоимость значительно ниже, чем у других лекарств, используемых в лечении этой болезни. Кроме того, он обещает снизить риск инъекций напрямую в спинной мозг пациентов, так как олигонуклеотиды были модифицированы сахаро-фосфатным остовом, что делает их более стабильными и устойчивыми к разрушению в организме. По словам руководителя исследовательской группы, "это важный шаг в борьбе с этим тяжелым наследственным заболеванием". Он также отметил, что "в будущем этот метод синтеза нуклеотидов может быть использован для лечения таких сложных и редких заболеваний, как мышечные дистрофии Дюшенн