Американские ученые-генетики из Калифорнийского университета в Беркли разработали метод генной терапии для редкого и опасного наследственного заболевания — серповидной анемии. Ученые предложили использовать фрагменты ДНК птиц. Научная работа опубликована в журнале Nature Biotechnology (NatBiotech).
Способ, который ученые назвали «Точная РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRINT), основан на использовании ретротранспозон — элементов, которые кодируют РНК в геноме. При помощи PRINT можно вставлять целые гены в геном. Это не вызывает мутаций рака.
Ученые отметили, что способ PRINT не устраняет мутации, а добавляет в геном дополнительные структуры, чтобы исправить причины генетических заболеваний.
Благодаря таким генным добавкам, организм человека с заболеванием вырабатывает нормальный белок, независимо от исходной мутации.
В своей работе ученые изучили более десятка геномов различных существ. В результате установили, что самый подходящий ретротранспозон есть у птиц — зебровых амадинов и белошейных воробьиных овсянок.
Исследователи добавили, что метод PRINT показал свою эффективность, но нужны дополнительные исследования ДНК человека.
Фото: freepik.com