Найти в Дзене
Добрый Волшебник

Действительно ли ТКМ вылечивает мукополисахаридоз или это всё ещё эксперимент?

Сразу убью всю интригу и отвечу на вопрос заголовка – да, вылечивает, но как часто бывает с такими сложными заболеваниями, не всё так просто.

Дело в том, что долгое время МПС первого типа считался в 100% смертельной болезнью, которую вылечить невозможно. Потом появилась ферментозаместительная терапия, которая улучшала состояние организма и замедляла прогрессирование болезни, но не защищала нервную систему и интеллект.

Вере Китаевой уже провели ТКМ
Вере Китаевой уже провели ТКМ

А спустя ещё некоторое время МПС стали лечить трансплантацией костного мозга. И оказалось, что процедура очень эффективна. Причем ТКМ – это передовое, а не экспериментальное лечение. Трансплантацию детям с МПС делают уже несколько лет. Но результаты не всегда идеальны.

Все зависит от успешности ТКМ. Если химмеризм, приживание донорских клеток, высок, то и результаты будут хорошими. Например, при 100% химмеризме, если ТКМ успели провести до появление первых симптомов, можно говорить о выздоровлении ребёнка. То есть болезнь отступает и больше не возвращается.

У Матвея Лышова высокие показатели химмеризма после ТКМ
У Матвея Лышова высокие показатели химмеризма после ТКМ

Но бывают и другие случаи. Например, ТКМ может пройти успешно и даже через 200 дней после процедуры показатель химеризма будет на уровне 99%, но потом начнет постепенно снижаться. Таким детям требуется пристальное внимание специалистов, дополнительная терапия и, возможно, даже повторная ТКМ.

Марку фонд "Алёша" помог попасть на процедуру в Израиль, донорские клетки хорошо приживаются
Марку фонд "Алёша" помог попасть на процедуру в Израиль, донорские клетки хорошо приживаются

Но даже в таком случае, когда химмеризм идет на спад, состояние таких детей после ТКМ становится гораздо лучше. Подвижность суставов увеличивается, помутнение роговицы уменьшается, пусть и не исчезает совсем, состояние сердца и печение также улучшается, а нервная система и мозг оказываются защищены. Но чем ниже процент химмеризма, тем меньше становится этот положительный эффект.

Успех ТКМ зависит от множества факторов. Деткам с МПС давно и успешно помогают в Израиле, там самый высокий процент приживаемости донорских клеток, а значит и выздоровления пациентов с МПС.