Сегодня мы разберём всю разработанную лекарственную терапию против бокового амиотрофического склероза, а также оценим их эффективность по 5-бальной системе.
Первый препарат - Рилузол (Riluzole, Rilutek)
Является первым препаратом, который был создан с целью замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза.
Рилузол был одобрен в США, управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в 1995 году.
В России препарат так и не был зарегистрирован из-за чего официально недоступен для больных.
Рилузол действует так, что блокирует активность глутамата - медиатора двигательных нейронов, который в высоких дозах крайне токсичен.
Для чего же принимать Рилузол?
К сожалению, Рилузол, это препарат который не лечит, а лишь немного замедляет дегенерацию двигательных нейронов.
Если пациент принимает терапию на протяжении 16-20 месяцев, то может продлить свою жизнь примерно на 2-3 месяца. Симптомы у людей которые не принимают препарат как правило точно такие же.
Прием Рилузола нужно начинать в самом начале заболевания, с течением времени прием препарата становится абсолютно бесполезным.
Реакция на препарат у всех людей разная, он может как помочь, так и навредить ещё больше, понять будет ли работать препарат на каждом человеке принимающего его - невозможно, это связано с тем, что у каждого больного БАС протекает по своему.
Наиболее частыми побочными действиями этого препарата являются: астения, тошнота, головные боли, и повышение значений печеночных тестов.
Пока что, это единственный полностью подтвержденный препарат, который как-либо влияет на течение бокового амиотрофического склероза.
Достать Рилузол можно с помощью людей которые завозят его из разных стран, где он одобрен, чаще всего из стран ЕС и США.
Цена - от 200 долларов и выше.
Также есть вариант купить препарат с рук, на разных аптечных барахолках, но есть вероятность обмана, или получения препарата с истекшим сроком годности.
Цена от 10 000тыс. рублей.
Моя личная оценка 2,5 из 5.
Второй препарат - Эдаравон (Edaravone, Radicava, Radicut)
Эдаравон был создан еще в 1980 году в Японии, изначально он использовался с целью предотвращения отека головного мозга после инсульта.
Эдаравон был одобрен и начал использоваться для лечения бокового амиотрофического склероза в 2015 году в Японии, в 2016 году FDA и ЕС присвоили ему статус орфанного препарата, а затем в 2017 году его одобрили и в США.
Как и Рилузол, не получил официального разрешения на прием и распространение в РФ.
Эдаравон является антиоксидантом, воздействуя на окислительный стресс который и приводит к гибели нейронов и глий при БАС.
Учитывая что Эдаравон рекомендуют принимать всем пациентам с боковым амиотрофическим склерозом, принимать его нужно только на начальных стадиях болезни с целью достижения максимального эффекта от препарата.
Исследования показали неудачный результат от применения Эдаравона, различий между прогрессированием заболевания у принимавших и не принимавших препарат нет.
Также препарат имеет достаточно много побочных эффектов: синяки и кровоподтеки, нарушение походки, головная боль, дерматит, экзема, дыхательная недостаточность, нарушение дыхания, гипоксия, глюкозурия, опоясывающий лишай.
Эдаравон можно также купить как с рук, так и у сертифицированных продавцов везущих его из Японии.
Цена препарата может доходить до 890 евро.
Моя личная оценка: 2 из 5.
Третий препарат - Тоферсен (Qalsody)
Тоферсен является новейшим препаратом в сфере лечения бокового амиотрофического склероза, одобрен только в одной стране - США, в апреле 2023 года, FDA (управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) считает препарат первым в своем классе.
Как и все остальные препараты не одобрен в РФ, и скорее всего это произойдет ещё очень не скоро.
Тоферсен является антисмысловым олигонуклеотидом, который направлен на выработку супероксиддисмутазы 1, фермента, мутантная форма которого ассоциируется с БАС.
Тоферсен переносится из спинномозговой жидкости в системный кровоток, при этом среднее время достижения максимальной концентрации в плазме колеблется от 2 до 6 часов.
Раннее начало приема Тоферсена приводит к замедлению прогрессирования БАС: замедление ухудшения жизненно-важных функций, улучшение качества жизни.
Правда, основная клиническая эффективность этого препарата так и не была полностью доказана.
Тоферсен так и не смог обеспечить улучшение функциональных систем организма при боковом амиотрофическом.
Что касается его побочных эффектов:
Основной побочный эффект - головная боль (связана с введением препарата в спинномозговую жидкость) а также: артралгия, усталость, миалгия, невралгия, миелит, радикулит.
Препарат можно купить только в США, а его цена будет примерно варьироваться от 100 000тыс. долларов и выше.
Конечно же, для больных из России, сумма в 9 миллионов рублей будет просто неподъемной, что очень сильно огорчает меня.
Моя личная оценка: 3 балла из 5.
Четвертый препарат - Ибудиласт (Ketas, Pinatos)
Ибудиласт является достаточно старым препаратом на ряду с Рилузолом, он был изобретен в Японии в 1989 году.
Ибудиласт является противовоспалительным и нейропротекторным лекарством, действующим как ингбитор фосфодиэстеразы.
Первоначально использовался он только лишь для лечения рассеяного склероза, бронхиальной астмы, инсультов.
В 2017 году было замечено, что в комбинации с Рилузолом, он на 25% эффективнее снижает прогрессирование бокового амиотрофического склероза.
Основным побочным действием является тошнота, которая нивелируется путем снижения дозы.
Цена Ибудиласта достаточно демократичная, от 12 000тыс. рублей и выше.
Моя личная оценка 4 балла из 5.
Пятый препарат - Маситиниб (Masivet)
Хочется начать с того, что этот препарат является единственным доступным лекарством из нашего списка в РФ (наконец-то!)
Вот только загвоздка в том, что Маситиниб не одобрен для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, и я думаю что вы удивитесь узнав с какой целью его используют в "узких" кругах.
А доступен он в продаже только лишь из-за того, что он применяется для лечения онкологических заболеваний у животных(!!!)
Но отчаянные больные принимают его по собственному решению, без консультации врача, беря на себя очень большую ответственность.
Маситиниб имеет противовоспалительный и нейротрофический эффект, которые потенциально должны тормозить нейродегенеративные процессы и влиять на нейровоспалительные процессы в клетках микроглий, макрофагов и тучных клеток.
Маситиниб также применяют в комбинации с Рилузолом, при этом показывая значительный эффект связанный с прогрессированием БАС.
Побочные эффекты препрата: сыпь, тошнота, диарея, снижение массы тела.
Стоимость: от 7000 рублей за одну упаковку.
Моя личная оценка: 3 балла из 5.
Резюмируем:
К сожалению, данный список препаратов лишь чуть-чуть увеличивает срок жизни пациентов, препаратов которые лечили бы саму причину бокового амиотрофического склероза пока что не существует.
Основные проблемы, возникающие при разработке лекарств:
- крайне низкое финансирование лабораторных исследований
- редкость данного заболевания в сравнении с другими тяжёлыми болезнями
- сложность связанная с развитием, причиной и механизмом заболевания