Пять детей, родившихся глухими, получили слух благодаря новаторской методике, основанной на генной терапии.
Пять детей, родившихся глухими, получили слух благодаря новаторской методике, основанной на генной терапии. Через шесть месяцев после лечения маленькие пациенты смогли распознавать речь и вести разговор. Успех терапии дает надежду на широкое применение этой методики в ближайшем будущем. Исследование проводилось в Китае учеными из Гарвардской медицинской школы, Массачусетской глазной и ушной клиники и Фуданьского университета.
Пациенты, участвовавшие в исследовании, страдали от генетического заболевания, называемого аутосомно-рецессивной глухотой 9 (DFNB9), которое вызывается мутацией в гене OTOF. Этот ген вырабатывает белок отоферлин, который помогает передавать электрические импульсы от, так называемой, ушной улитки к мозгу, где они интерпретируются как звук.
Генная терапия включила в себя упаковку гена OTOF в вирусные носители и введение смеси в жидкость внутреннего уха. Как результат, вирусы нашли клетки ушной улитки и «встроили» в них необходимый ген. После этого началось производство недостающего белка отоферлина и слух начал восстанавливаться.
Все шесть участников были глухими детьми в возрасте от года до семи лет. После генной терапии малыши находились под наблюдением в течение 26 недель. За это время у пятерых наблюдались значительные улучшения: трое старших детей могли понимать речь и реагировать на нее, а двое – различать ее в шумной комнате и вести разговор по телефону. Некоторые из детей были слишком малы для обычных тестов, но они реагировали на звуки и даже начали произносить простые слова, такие как «мама».
– Мы впервые узнали о своем успехе терапии от родителей. Нам сказали про одну девочку: «Когда мама позвала ее, она обернулась». Все они очень надеялись. Они были взволнованы и плакали, когда впервые узнали, что их ребенок может слышать, – рассказывает старший автор исследования Илай Шу.
Шестой участник, к сожалению, не отреагировал на лечение. Исследователи пока не знают, почему, но подозревают, что вирусный носитель был поврежден иммунной реакцией. Дальнейшее изучение может помочь найти способ преодолеть это препятствие.
Источник - https://er10.kz/read/texnologii/gennaja-terapija-podarila-sluh-detjam-rodivshimsja-gluhimi/