Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию, основанную на системе редактирования генов CRISPR, для лечения бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, зависимых от переливаний крови. Об этом говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала методику совместно с CRISPR Therapeutics. С помощью препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) в кроветворных стволовых клетках, забранных у пациента, выключают ген BCL11A и вводят их обратно в организм. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который замещает собой дефектный.
В декабре 2023 года в США разрешили применять экса-цел при серповидноклеточной анемии, он стал первой терапией на основе CRISPR, одобренной в стране. Тремя неделями ранее Великобритания зарегистрировала этот препарат по обоим показаниям. На американском рынке Casgevy будет конкурировать с генотерапевтическим препаратом бетибеглогеном аутотемцелом (торговое название Zynteglo), разработанным компанией Bluebird bio и лицензированным в 2022 году.