Область: биотехнологии и медицина
Генная терапия — это один из самых передовых методов лечения, позволяющий воздействовать на корень многих заболеваний: дефектные гены. В отличие от традиционных подходов, направленных на симптомы, генная терапия стремится исправить или заменить мутировавшие участки ДНК. Это особенно актуально для лечения таких наследственных заболеваний, как муковисцидоз, гемофилия, некоторые формы слепоты и редкие метаболические нарушения.
Существует несколько подходов к генной терапии. Один из самых распространённых — это введение в клетки пациента “здоровой” копии гена с помощью вектора, чаще всего вируса, лишённого способности вызывать болезнь. Альтернативный метод — редактирование ДНК с помощью технологии CRISPR-Cas9, которая позволяет точечно вырезать или заменять нужные участки генома. Эта технология открывает возможности не только для лечения, но и потенциальной профилактики заболеваний до их проявления.
Однако с развитием генной терапии возникают и этические вопросы. Например, следует ли применять такие методы для улучшения физических или умственных способностей, а не только лечения? Кроме того, есть опасения по поводу непредсказуемых мутаций, вызванных вмешательством в геном, и долгосрочных эффектов.
Тем не менее, уже сегодня в мире утверждены несколько генных препаратов, и десятки проходят клинические испытания. Генная терапия меняет сам подход к медицине, превращая её из реактивной в проактивную. В будущем мы, возможно, увидим мир, где генетические болезни останутся в прошлом.