Фонд «Круг добра» вместе с ФАС условились с производителем о понижении цены на продукт деландистроген моксепарвовек для терапии заболевания Дюшенна. Лечущее средство подешевело на восемнадцать процентов, до 2,2 млн евро. Это одно из наиболее дорогостоящих фармацевтических средств в мире. Продукт уже получают 69 российских детишек 4—пять лет.
Фонд «Круг добра», вместе с антимонопольным ведомством, сумел условиться о понижении цены на не зарегистрированный в Российской Федерации генный продукт для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) деландистроген моксепарвовек (Elevidys) с производителем медицинские препараты. Стоимость была снижена на восемнадцать процентов — с 2,6 млн до 2,2 млн евро (на 400 тыс. евро), сказали в пресс-центре фонда.
Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД, её производит фармацевтическая организация Sarepta Therapeutics. В Российской Федерации лекарственное средство не документально зафиксировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств (FDA) поддержало его по ускоренной процедуре в 2023 году. Это одно из наиболее дорогостоящих фармацевтических средств в мире. Цена терапии в США составляет 3,2 млн долл.
Детальные научные публикации об итогах испытаний в клинических условиях продукта еще ожидаются. Но подготовительные данные дали возможность экспертному совету «Круга добра» весной 2024 года начать закупки продукта для детишек от 4 до пять лет включительно. Для данной возрастной группы клинисследования проявили более подходящий итог, отмечают в фонде.
Для терапии МДД за счет средств фонда закупается несколько дорогих фармацевтических средств, но каждое подступает только определенной группе пациентов. Возникновение продукта деландистроген моксепарвовек дало возможность расширить группу детишек, которым «Круг добра» может предоставить поддержку.
Фонд также приобретает 4 продукта для терапии мышечной дистрофии Дюшенна: «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен». Приобретение медицинские препараты с МНН деландистроген моксепарвовек (Elevidys) поддержали в мае прошедшего года. В первый раз продукт поставили в июне месяце 2024 года, с того времени терапию получили уже 69 человек.
Всего в 2021—2024 годах помощь фонда получил 531 ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна.