Прогресс в области лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) в последние годы был впечатляющим. СМА - это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей нервных клеток, контролирующих движение мышц. Это приводит к мышечной слабости и, в более тяжелых случаях, к проблемам с дыханием и глотанием.
Одним из наиболее значимых прорывов в лечении СМА стало появление лекарства Zolgensma (онасемноген абепарвовек) от Novartis.
В России был зарегистрирован и одобрен для применения "Золгенсма".
Препарат является генной терапией, который способен замедлить прогрессию заболевания и улучшить качество жизни пациентов с СМА. Оно направлено на восстановление белка, называемого SMN (Survival Motor Neuron), который отвечает за нормальную функцию нервных клеток. Одна его доза стоит $2,1 млн.
Zolgensma получил одобрение от ведущих регуляторных органов, включая FDA и EMA, и считается прорывным в лечении СМА. Клинические испытания показали, что он способен замедлить прогрессию заболевания у детей и взрослых с СМА, а также улучшить их двигательные функции. Это дает надежду пациентам и их семьям на более благоприятный прогноз и лучшее качество жизни.
Источник: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03505099
Кроме Zolgensma, в настоящее время исследуются и другие перспективные терапии для лечения СМА. Некоторые из них включают использование малых молекул, радионуклидов и экспериментальных генных технологий. Эти новые подходы могут предложить дополнительные варианты лечения для пациентов, особенно тех, у которых СМА имеет более тяжелый характер.
Однако, несмотря на все достижения, остается еще много работы для улучшения лечения СМА. Важно продолжать исследования и разработки в этой области, чтобы найти более эффективные и доступные лекарства и терапии для всех пациентов с СМА.
Фонд «Семьи СМА» помогает людям со спинальной мышечной атрофией (СМА) и их родственникам.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации по применению любых лекарственных средств следует получать у вашего лечащего врача.