Многие лекарства имеют высокую стоимость, достигая нескольких тысяч рублей. Однако существуют препараты, стоимость которых выходит за пределы финансовых возможностей не только обычных граждан, но и целых государств.
Что это за «волшебные» лекарства, от чего лечат, сколько стоят и почему так дорого стоят, обсудим с Юлией Буцких – терапевтом ЛДЦ «Кутузовский».
№ 1 – «Золгенсма»
На текущий момент это самый дорогой медикамент в мире, стоимость всего одного приема которого превышает 2,1 миллиона долларов. Разработанная компанией Novartis, эта лекарственная формула предназначена для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае этого генетического расстройства происходит мутация в гене SMN1, что приводит к нарушению питания и функционирования специфических нейронов, контролирующих двигательные функции всего организма. У пациентов развивается мышечная слабость, возникает инвалидность и, в конечном итоге, наступает смерть. Болезнь диагностируется примерно у одного из десяти тысяч детей, а без соответствующего лечения продолжительность жизни больного составляет от двух до 10 лет.
"Золгенсма" представляет собой настоящий прорыв в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). При введении препарата до достижения двухлетнего возраста, когда повреждение нейронов ещё частично обратимо, существует около 90% вероятность не только улучшить мышечную активность у ребенка, но и полностью излечить его. Инъекция осуществляется в спинной мозг, а препарат содержит "здоровую" копию поврежденного гена SMN1.
Почему стоимость "Золгенсма" так высока? Представители компании утверждают, что создание генной терапии потребовало затрат в размере 360 миллионов долларов. Они также указывают на экономический эффект, утверждая, что альтернативное лечение для поддержания подвижности ребенка и ухода за ним в течение 10 лет обойдется в 4 миллиона долларов.
№ 2 – «Спинраза»
Еще одно лекарство, предназначенное для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), отличается от "Золгенсма" своим принципом действия. Оно не изменяет поврежденный ген, а корректирует производство белка SMN1 за счет воздействия другого гена. Необходимость периодических инъекций сохраняется на протяжении всей жизни. Годовой курс стоит 375 000 долларов (первый год - 750 000 долларов), но учитывая длительность лечения, "Спинраза" обходится даже дороже, чем единичная инъекция стоимостью 2 миллиона долларов. Препарат может применяться в любом возрасте (в отличие от "Золгенсма", который эффективен только до двух лет), а вероятность многолетней выживаемости пациента составляет около 60%. "Спинраза" разрешен к применению в различных странах мира, включая Россию.
Интересно! Появилась и еще одна новинка для лечения СМА – препарат «Эврисди» от компании «Роше». По принципу действию похож на «Спинраза», хотя есть отличия. Это сироп, который пациент может пить самостоятельно дома. Стоимость лечения зависит от веса и возраста пациента и колеблется от 100 до 340 тысяч $ в год.
№ 3 –«Миалепт»
Препарат под названием "Миалепт", предназначенный для лечения пациентов с дефицитом лептина и общей липодистрофией, имеет стоимость 855 678 долларов в год. У лиц с таким диагнозом нарушено распределение жировой ткани в организме, что влияет на работу внутренних органов. Для поддержания здоровья требуется использование 168 флаконов "Миалепт" ежегодно по указанной стоимости.
№ 4 – «Лукстурна»
Лекарство от наследственной дистрофии сетчатки глаза, вызванной генной мутацией. Болезнь приводит к полной потере зрения. Терапия с помощью «Лукстурны» для двух глаз обойдется в 850 000 $. Требуется однократное применение препарата.
№ 5 – «Бринейра»
Лекарство от детского нейронального цероидного липофусциноза (редкого врожденного нарушения в работе нервной системы). Курс лечения на год обойдется в 700 000$.
№ 6 – «Солирис»
Препарат "Солирис" в течение нескольких лет сохранял свою лидирующую позицию по цене. Он эффективен в лечении одной из форм анемии, которой страдают примерно 8000 человек в мире. В этой форме анемии кровяные тельца разрушаются во время сна, что приводит к необратимым повреждениям сердца, мозга, почек и других органов. Стоимость лечения на год составляет 678 000 долларов (точная сумма изменяется в зависимости от дозировки и регулярности применения, необходимых на данной стадии и для пациента в данном возрасте). Без применения данного препарата пациенты редко проживают дольше 10 лет.
Интересно! Самое дорогое природное «лекарство» в мире стоит около 60 000 $. Это рог носорога, который ценят в нетрадиционной медицине главным образом в Азии. Хотя ученые убеждают, что по составу он не отличается от ногтей человека и не имеет лекарственных свойств.
№ 7 – «Блинцито»
Лекарство от редкой формы рака крови и костного мозга. Для годового курса потребуется 168 доз, которые обойдутся в 672 000 $.
Подводя итоги, можно отметить, что лекарства от орфанных заболеваний, которые являются редкими и недостаточно исследованными, занимают лидирующие позиции по ценам. Эффективные методы лечения этих заболеваний пока что обнаружены главным образом среди препаратов, принадлежащих к классу моноклональных антител. Производство этих веществ требует биотехнологического подхода на основе генной инженерии, в отличие от обычных препаратов, таких как "Анальгин" или "Аспирин", которые создаются в лаборатории.
Почему такая цена? Кто-то ответит, что это желание производителей заработать, сами фармацевтические компании говорят, что это стоимость на грани себестоимости и окупаемости производства. Годами ищется, как воздействовать на тот самый проблемный ген, фермент, гормон, какие побочные эффекты могут быть. На выходе получается препарат, больших объемов продаж которого не будет. Значит, окупить разработку и производства должна небольшая партия лекарств. Отсюда цена…
Однако есть и обнадеживающие моменты. Например, с начала этого года в России дорогостоящие препараты, включая необходимый для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) "Спинразу", будут закупаться в рамках программы "Круг добра". Эта программа направлена на оказание помощи детям, страдающим редкими и жизнеугрожающими заболеваниями, и нуждающимся в дорогостоящих лекарствах. Реализация проекта осуществляется за счет средств, поступающих из повышенной ставки подоходного налога на доходы свыше 5 миллионов рублей в год.
А еще не стоит забывать, что конкуренция в фармацевтическом бизнесе очень сильна. И довольно скоро появятся препараты-дженерики (аналоги того или иного лекарства) и новые возможности для лечения самых разных заболеваний.