Британия одобрила генную терапию, направленную на лечение серповидноклеточной анемии и β-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
Серповидноклеточная анемия и β-талассемия - это генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина, который используется эритроцитами для переноса кислорода по организму.
Как отмечает Reuters, Casgevy, первое лицензированное лекарство, использует инструмент редактирования генов CRISPR. Его изобретатели получили Нобелевскую премию в 2020 году. Именно эта генная терапия стала первой в мире, одобренной официальным государственным регулятором.
Результаты клинических исследований, подтвердили, что Casgevy восстанавливает здоровое производство гемоглобина у большинства участников с серповидно-клеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы заболеваний.
Лекарство вводится путем взятия стволовых клеток из костного мозга пациента и редактирования гена в клетках в лаборатории, а затем модифицированные клетки вводятся обратно пациенту после соответствующей обработки.
Читайте также: