Сегодня компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. объявила предварительные положительные результаты по безопасности и эффективности, полученные от первого пациента (в возрасте до 2 лет) в рамках исследования фазы 1/2 CHORD по изучению генной терапии отоферлином (DB-OTO) у детей с глубокой генетической потерей слуха, вследствие мутаций гена отоферлина.
Что показало исследование
Врождённая тугоухость (потеря слуха при рождении) представляет собой значительную проблему, не имеющую одобрённых фармакологических методов лечения и поражающую - примерно одного из каждой тысячи детей, рождённых в мире.
Потеря слуха, вызванная мутациями гена отоферлина, встречается крайне редко, большинство случаев диагностирования постоянной врождённой глухоты, являются нейросенсорными и обусловлены дефектом одного гена, что делает их подходящими мишенями для генной терапии.
Клинические испытания начались в октябре 2022 года, а в декабре 2022 года врачи закончили лечение первого случая. Первый ребёнок, получивший инъекцию, восстанавливает слух уже более 10 месяцев и может вести ежедневную беседу, сообщили в больнице, которая завершила несколько клинических исследований и расширяет масштабы испытаний, набирая всё больше пациентов.
Мнение учёных
"Предварительные результаты исследования DB-OTO являются ранним и обнадёживающим доказательством концепции лечения глухоты, связанной с отоферлином, а также программы генной терапии для решения проблем более распространённых форм врождённой глухоты и других терапевтических областей. Проводимое исследование CHORD - это наша первая программа по слуховым заболеваниям на клинической стадии, и мы невероятно благодарны исследователям и семье ребёнка за то, что они начали это прорывное испытание. Мы по-прежнему стремимся развивать эти исследования и надеемся, что эти результаты означают, что дети с генетической потерей слуха в конечном итоге смогут воспользоваться революционными перспективами генных терапий, таких как DB-OTO"
- сказал Кристос Киратос, доктор философии, старший вице-президент по исследованиям и один из руководителей направления генетических лекарственных средств компании Regeneron.
Полученные результаты исследований предоставляют новую надежду на восстановление слуха у большого числа детей. Это означает значительный прогресс в лечении глухоты, который поможет улучшить качество жизни пациентов и их близких.
Спасибо за внимание, надеюсь, было интересно.
P.s. Если понравилось, поставьте лайк, вам не сложно, а мне приятно. Ну и, чтоб не пропустить новые публикации, подпишитесь на канал 👇